La start-up de Boston (EE.UU.) RaNA Therapeutics está desarrollando una nueva clase de medicamento capaz de potenciar la actividad de genes que pueden estar silenciados o poco activos y por lo tanto pueden causar enfermedades. El medicamento usaría una pequeña molécula parecida al ARN que bloquea la función de una molécula de ARN larga que impide la expresión del gen en cuestión.
Al activar los genes, los medicamentos de RaNA podrían hacer algo completamente nuevo, según Jeannie Lee, bióloga molecular de la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard (EE.UU.) y fundadora científica de la empresa. La mayoría de los fármacos funcionan cambiando la función o estabilidad de un producto genético, bloqueando una enzima demasiado activa, por ejemplo. "Las terapias actuales actúan sobre algo que ya se ha expresado", explica Lee. "En la actualidad no existen métodos para activar un gen silenciado".
La tecnología de RaNA, que aún está en fase de ensayo con animales de laboratorios, podría usarse para tratar tanto cánceres como enfermedades genéticas raras. A menudo, parte de los cambios que tienen lugar en una célula cancerosa incluyen el silenciado de los genes supresores de tumores. Y en algunas enfermedades genéticas, un gen normal puede estar silenciado por alguna anomalía, o simplemente tener una expresión débil.
El enfoque de RaNA también podría servir para atacar enfermedades metabólicas complejas, según Art Krieg, director ejecutivo de la empresa y cofundador. "En el caso de la diabetes y de otras enfermedades metabólicas, hay muchos objetivos distintos identificados, así que creemos que la posibilidad de entrar dentro y activar selectivamente un único gen tendrá aplicaciones terapéuticas muy amplias", afirma Krieg.
En experimentos de laboratorio, RaNA ha logrado toda una gama de efectos sobre la expresión de los genes, desde la multiplicación aumento por cuatro hasta la multiplicación por cien. "Varía de gen a gen", sostiene Krieg. "No es inusual que la expresión se multiplique por diez", afirma.
La empresa se formó hace menos de dos años y poco después anunció la recaudación de 20,7 millones de dólares (unos 15,6 millones de euros) en inversiones del fondo de capital riesgo de GlaxoSmithKline, SR One, Monsanto, y otros. La empresa espera poder empezar a probar sus productos en pacientes en 2015, afirma Krieg. RaNA no da detalles sobre qué enfermedad se centrará por el momento. En general, Krieg explica que la empresa irá a por enfermedades para las que no existen medicamentos. Está desarrollando investigaciones en enfermedades relacionadas con el sistema nervioso, la inflamación y una enfermedad muscular. Krieg explica que el paradigma de tratamiento probablemente implique una infusión una vez el mes aproximadamente. Dependiendo de la enfermedad, se podría administrar por vía venosa, intramuscular, o mediante una punción lumbar.