.

Wendell Lim. CORTESÍA DE UCSF

Biomedicina

El Dorado de la ingeniería genética

1

La compra de una 'start-up' de edición genética para la lucha contra el cáncer sin ningún medicamento conocido por 175 millones de dólares augura una ola de adquisiciones en serie

  • por Antonio Regalado | traducido por Maximiliano Corredor
  • 12 Diciembre, 2017

Cell Design Labs, una empresa creada hace dos años que trabaja en la "lógica" molecular para el tratamiento del cáncer, ha sido comprada por Gilead Sciences por 175 millones de dólares (150 millones de euros) en medio de un aumento del interés por las formas de combatir enfermedades a partir de células inmunes modificadas.

La costosa adquisición de Cell Design Labs, una start-up que aún no ha generado ningún medicamento, pone de relieve la fiebre por las adquisiciones en torno a uno de los enfoques más prometedores en la lucha contra el cáncer. Fundada por el biólogo sintético de la Universidad de California en San Francisco (EE. UU.) Wendell Lim, Cell Design Labs crea "programas" para instalar dentro de las células T, las llamadas células asesinas del sistema inmune, y dotarlas de nuevas habilidades.

EE. UU. aprobó a partir de agosto dos nuevos tratamientos en los que las células T de una persona se reprograman genéticamente para buscar y destruir células cancerosas. Conocidos como "CAR-T", ambos tratamientos son revolucionarios y tremendamente caros. Una sola dosis cuesta alrededor de 500.000 dólares (unos 425.000 euros). Sin embargo, esa dosis también suele resultar suficiente para lograr una cura. Gilead, la misma compradora de Cell Design Labs, pagó rápidamente 12.000 millones de dólares (unos 10.175 millones de euros) para adquirir Kite Pharma, la fabricante de uno de esos tratamientos.

Los primeros tratamientos con células T, sin embargo, funcionan solo con los conocidos como cánceres de sangre. Al comprar la compañía de Lim, Gilead invierte en la próxima generación de diseños celulares que podrían ayudar a tratar más tipos de cáncer. Para atacar tumores del cerebro, pulmón e hígado será necesario tener más precisión para destruir las células cancerosas sin destruir, a la vez, esos órganos vitales.

"Con la primera ola de terapias celulares, el milagro fue que funcionara algo", dice Lim. "En el futuro será mucho más una disciplina de ingeniería. Estas células son programables, por lo que tener el sistema operativo correcto y el lenguaje apropiado es fundamental para alcanzar el siguiente nivel de sofisticación y previsibilidad".

Cell Design Labs, que afirma controlar patentes clave concernientes a las células T a la carta, ha estado desarrollando nuevos diseños, incluido uno que consistía en un dial molecular que permite activar o disminuir la actividad asesina de las células T. Otro consiste en una célula T rediseñada para activarse solo si está unida no a una, sino a dos moléculas distintas en una célula diana. Esa característica podría ser útil para combatir con seguridad los tumores más difíciles de alcanzar.

Según Lim, tuvo "suerte" en muchos sentidos al convertirse en uno de los primeros en combinar la biología sintética con las células inmunes. Hace seis años, explica, todavía estaba jugando con levadura y neuronas para lograr que hicieran trucos interesantes al agregarles nuevas funciones.

Sin embargo, su pensamiento cambió después de una reunión con el investigador de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania (EE. UU.) Carl June, famoso por su trabajo pionero para demostrar que los tratamientos con células T podrían salvar a los pacientes con leucemia.

"Entonces caí en la cuenta de la importancia de la capacidad de reprogramar las células inmunes", recuerda Lim. "Fue como una escena de El Graduado". Solo que, en lugar de plásticos, June quería que recordara que el sistema inmune podría ser el escenario perfecto para sus ideas.

Gilead pagará hasta 567 millones de dólares (480 millones de euros) en total si las cosas van bien con la tecnología, lo que demuestra cómo de importantes serán las técnicas de programación genética para llevar las terapias al siguiente nivel de complejidad.

La capacidad de diseñar células T con precisión también significa que las empresas probablemente serán capaces de ir más allá del cáncer, convirtiéndolas en drones de entrega de fármacos, permitiéndolas cazar el VIH o tal vez utilizarlas para resolver enfermedades autoinmunes (ver 10 Tecnologías Emergentes 2016: Ingeniería del sistema inmune).

Biomedicina

Nuevas tecnologías y conocimientos biológicos empiezan a ofrecer opciones sin precedentes para mejorar nuestra salud.

  1. El Biobanco de Reino Unido hará públicos 500.000 genomas para ayudar a crear nuevos fármacos

    La unión de seis compañías del sector farmacéutico ha hecho posible la financiación de esta secuenciación masiva, que permitirá encontrar nuevos fármacos y entender mejor las enfermedades atendiendo a su base genética. 

  2. La científica que quiere modificar al ganado con CRISPR para que solo se críen machos

    Los toros generan más carne que las vacas, por lo que la industria cárnica sería mucho más eficaz si solo nacieran machos. La científica Alison Van Eenennaam está decidida a ayudar a los ganaderos, a pesar de los obstáculos que pone la regulación y los escépticos de los organismos modificados genéticamente. 

  3. Todo lo que ha curado la terapia génica y lo que queda por ver

    Aunque ya se preveía que 2017 podía ser un año prometedor para las terapias génicas, nadie esperaba todos estos avances. Este tipo de tratamientos han conseguido curar algunos tipos de cáncer y devolver la vista a algunos pacientes, y todavía queda mucho más.