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AP Photo/Kin Cheung

Biotecnología

El futuro de CRISPR: bebés a la carta para parejas sin alternativas

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Tras el escándalo de las gemelas cuyo genoma fue editado en China, un panel de expertos acaba de publicar un informe con recomendaciones sobre el uso de la tecnología. A corto plazo, solo contemplan que se utilice para ayudar a los futuros padres que compartan la misma enfermedad hereditaria

  • por Antonio Regalado | traducido por Ana Milutinovic
  • 08 Septiembre, 2020

En un informe de alto nivel a raíz del nacimiento de los bebés CRISPR en China en 2018, los científicos afirman que el próximo uso médico de esta tecnología debería restringirse estrictamente a los posibles padres incapaces de tener hijos sanos mediante otra vía, como las parejas negras que tienen anemia de células falciformes.

El informe de más de 200 páginas, de las Academias Nacionales de EE. UU. y la Royal Society de Reino Unido, advierte de que la "edición del genoma hereditario" o el uso de potentes herramientas de edición de ADN como CRISPR para reescribir los genes de embriones humanos, aún no es lo suficientemente seguro para aplicarse en clínicas de fecundación in vitro (FIV), pero anticipa que podría llegar a serlo en el futuro.

La próxima aplicación principal de esta tecnología solo debería servir para ayudar a las parejas que de otra manera no tienen posibilidades de tener hijos sanos, una situación poco común, pero en la que los beneficios podrían superar claramente los riesgos.

En una videollamada por Zoom con periodistas, el copresidente del panel de expertos y presidente de la Universidad Rockefeller (EE. UU.), Richard P. Lifton, describió el informe como un diagrama del "uso gradual de la tecnología, para asegurarse de que [sea] segura". Los miembros del panel creen que las aplicaciones futuristas como aquellas para mejorar la inteligencia o para crear niños con mayor resistencia a las enfermedades son demasiado inciertas para intentarlas.

Desde que CRISPR se desarrolló por primera vez, los científicos esperaban poder autorregular el uso de esa tecnología y evitar prohibiciones legales. Pero su objetivo sufrió un revés en noviembre de 2018, después de que el científico chino He Jiankui afirmara que había ido un paso más y había editado genéticamente los embriones de dos gemelas para que las niñas fueran resistentes al VIH.

Ampliamente criticado y luego condenado a tres años de prisión por violar las normas médicas, el arriesgado experimento de He desconcertó a los líderes científicos. No solo había revelado muchos de sus planes, también citó un informe anterior de las Academias Nacionales de EE. UU., como su luz verde ética. Ese informe de 2017 calificaba el uso de esta tecnología como prematuro, pero lo aprobaba como moralmente permisible.

El informe actual ha sido motivado de forma directa por esta debacle china, según la genetista de la Universidad de Oxford (Reino Unido) y copresidenta del nuevo panel de expertos, Kay Davies. A diferencia de informes anteriores, este no se centra en los debates éticos, sino que aborda la cuestión práctica de una "vía de traslación responsable", es decir, cuál podría ser el uso apropiado de esta tecnología en la medicina.

"Todo el mundo debe prestar atención a los usos principales de la tecnología y cómo se deberían limitar. De eso se trata", opina el director del Instituto Berman de Bioética de la Universidad Johns Hopkins (EE. UU.) y miembro del panel de expertos, Jeffrey Kahn.

Kahn, Davies, Lifton y el resto de autores explicaron que si CRISPR madura y los países llegan a permitir su uso, las primeras aplicaciones deberían limitarse a esas situaciones raras en las que las dos personas padecen la misma enfermedad hereditaria grave. En esos casos, ninguno de los padres tendría un gen normal para transmitir.

Un ejemplo serían dos personas con fibrosis quística que quieren tener hijos. Tales situaciones no son comunes y los expertos trataron de estimar con qué frecuencia podrían surgir. Por ejemplo, en EE. UU., aproximadamente uno de cada 13 afroamericanos es portador del rasgo genético de la anemia de células falciformes. Aquellos que heredan dos copias de esta mutación (aproximadamente una de cada 350 personas) desarrollarán la enfermedad, que afecta a los glóbulos rojos y puede causar complicaciones dolorosas que acortan la vida. El informe estima que podría haber 80 parejas en EE. UU. en las que ambos tienen la enfermedad de células falciformes.

Esas parejas no podrían tener hijos propios sanos sin edición genética. Por otra parte, en Asia, el trastorno sanguíneo beta talasemia es lo suficientemente común como para crear situaciones similares, según el informe, y otros problemas parecidos pueden surgir en culturas donde es frecuente que las personas se casen con primos cercanos.

La especialista en fertilidad de Shady Grove Fertility Jeanne O'Brien cree que el enfoque del grupo de expertos sobre edición de genes reproductivos para personas negras podría plantear dudas sobre equidad. Las personas con anemia de células falciformes en Estados Unidos "han quedado marginadas porque suelen ser negras y pobres", comenta, pero ahora se las busca para participar en experimentos de terapia genética. "Resulta irónico que este grupo sea actualmente el más demandado para innovación biotecnológica", resalta.

Los científicos que escribieron el informe todavía no creen que la edición del genoma esté lista para su uso en las clínicas reproductivas. Esto se debe a que tiende a introducir mutaciones inesperadas que son difíciles de detectar y puede generar embriones con una mezcla de células editadas y sin editar. Esos problemas, y otros, fueron evidentes en un manuscrito inédito que describe a los bebés CRISPR de China, del cual MIT Technology Review publicó algunos extractos.

Según el sociólogo de la Universidad Estatal de Arizona (EE. UU.) Benjamin Hurlbut, el nuevo proyecto se ha realizado "para salvar la perjudicada reputación del campo de la edición del genoma al mostrar cómo llevar a cabo de forma responsable lo que [He Jiankui] hizo de manera irresponsable".

El uso seguro de CRISPR en las clínicas reproductivas requerirá mejoras técnicas. Una de ellas debería permitir distinguir los embriones normales de los enfermos, incluso cuando se trata de una sola célula, de modo que los primeros no se tengan que editar "innecesariamente" o eliminar. También se necesitan métodos de edición más precisos capaces de reproducir las secuencias exactas de ADN que se encuentran en personas sanas.

Según el director del Broad Institute y miembro del panel de expertos, Eric Lander, la conclusión del grupo de que la tecnología de edición del genoma requiere varios años más de investigación equivale a una moratoria extendida sobre la creación de más bebés CRISPR. "La noción de unos límites claros y una atención especial sobre si cruzarlos es un aspecto importante del informe", destaca.

Además de señalar razones legítimas a nivel médico para la creación de bebés CRISPR, los panelistas también piden que un organismo internacional supervise ese trabajo. Podría ser algo parecido al Organismo Internacional de Energía Atómica, que inspecciona los sitios nucleares y regula los tratados. También se necesita una forma de que las personas denuncien los experimentos poco éticos, según el informe.

Lifton añade: "Nuestro grupo estaba muy preocupado por la posibilidad de que los científicos deshonestos se organizaran por su cuenta. Este campo obviamente se está moviendo muy rápido, con un alto ritmo de avance tecnológico. Pero no podemos seguir avanzando sin un mecanismo".

No se sabe si los futuros fabricantes de bebés o los gobiernos prestarán atención a estas recomendaciones. Pero muchos países ya prohíben la creación de seres humanos modificados genéticamente, sea cual sea su propósito: ese procedimiento está prohibido en Estados Unidos y, al menos, en otros 66 países, según los resultados de una encuesta inédita de la experta en bioética de la Universidad de Dalhousie (Canadá) Françoise Baylis. De más de 100 países cuyas leyes y regulaciones fueron revisados, solo un puñado de ellos permitiría el uso de esta tecnología.

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