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Alex Wong/Getty Images

Tecnología y Sociedad

El trato VIP de Trump pone en riesgo los ensayos clínicos y la confianza de la gente

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El presidente de EE. UU. recibió fármacos experimentales contra el coronavirus que no están disponibles para la mayoría de la gente. Estos casos refuerzan la idea de que es mejor intentar saltarse las normas y debilitan la capacidad del sistema de investigación para lanzar nuevos tratamientos seguros y eficaces

  • por Lisa Kearns | traducido por Ana Milutinovic
  • 29 Octubre, 2020

El mes pasado, el presidente de Estados Unidos, Donald Trump, y el exgobernador de Nueva Jersey (EE. UU.), Chris Christie, dieron positivo en coronavirus (COVID-19).  Tras el diagnóstico, tuvieron que pasar un tiempo ingresados en el hospital, al igual que cientos de miles de personas desde que comenzó la pandemia.

Pero los casos de Trump y Christie no fueron como los demás. Recibieron tratamientos experimentales contra la COVID-19 que no están disponibles para la gente en general. Desde entonces, ambos se han recuperado y han reconocido públicamente que las empresas estadounidenses les otorgaron acceso a algunos medicamentos que están fuera del alcance de la gran mayoría de las personas que sufren la enfermedad.

El trato que recibieron ha generado mucho debate sobre la idea de que los ricos y famosos tienen acceso prioritario a la atención médica. Lo que no se ha hablado tanto es el hecho de si estos dos hombres se saltaron las reglas para obtener acceso a medicamentos experimentales fuera de los ensayos clínicos y, de ser así, cómo sus acciones podrían afectar el desarrollo de los fármacos.

La ley de EE. UU. permite a los pacientes graves y que no tienen otras opciones recibir medicamentos en desarrollo antes de que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) los apruebe. Las normas que rigen este acceso son muy estrictas, para proteger no solo a las partes involucradas, sino al proceso de desarrollo clínico en sí.

Permitir que las personas se salten estas reglas podría retrasar o descarrilar ese proceso. Incluso la percepción de que las normas se pasan por alto de esta manera podría generar dudas en la sociedad sobre la participación en los ensayos clínicos. En cualquier caso, se trata de un problema, especialmente cuando los medicamentos en cuestión se desarrollan para intentar detener una pandemia.

¿Qué es el acceso ampliado?

Durante décadas, las compañías farmacéuticas han otorgado a algunos pacientes acceso a productos en investigación fuera de los ensayos clínicos a través de una vía conocida como el acceso ampliado. Históricamente conocido como "uso compasivo", el acceso ampliado permite que un paciente con una afección grave o que pone en peligro su vida pruebe estos productos como una última opción.

Los pacientes deben cumplir varios criterios para recibir el acceso ampliado. No puede haber terapias aprobadas por la FDA disponibles para el paciente; la solicitud de acceso tiene que proceder de un médico, quien ha determinado que los posibles beneficios superan los potenciales riesgos; el paciente no debe ser apto para participar en un ensayo clínico; y la empresa debería creer que el hecho de otorgar el acceso no interferiría con los ensayos clínicos del producto.

Estos dos últimos requisitos son especialmente importantes porque la FDA evalúa los datos de seguridad y eficacia recogidos durante los ensayos clínicos para determinar si debe aprobar los nuevos tratamientos para que lleguen a muchos más pacientes. Ya por sí es difícil conseguir que suficientes personas participen en los ensayos clínicos. Si los pacientes consiguen acceder a los medicamentos experimentales sin participar en uno de ellos, será aún más complicado reunir esos datos críticos. No respetar lo establecido o el espíritu de la ley de acceso ampliado podría dañar seriamente no solo el sistema de desarrollo de medicamentos, sino también la confianza de los ciudadanos en él y en la salud pública en general.

Trump dio positivo por COVID-19 alrededor del 30 de septiembre. Después de recibir el alta del hospital, se jactó repetidamente de que le habían administrado "Regeneron", es decir, que había recibido el cóctel de anticuerpos todavía en investigación de Regeneron Pharmaceuticals, denominado REGN-COV2, a través del acceso ampliado. Incluso afirmó que eso fue lo que le curó. Más recientemente Christie también recibió un fármaco contra la COVID-19 de Eli Lilly a través del acceso ampliado. También era un cóctel de anticuerpos monoclonales.

No hemos visto la información médica privada de ninguno de los dos, y el médico de Trump ha sido acusado de ocultar los detalles de la experiencia de COVID-19 de su paciente. Sin embargo, a partir de lo que sabemos, dudamos que alguno de ellos cumpliera todos los criterios para el acceso ampliado.

No cabe duda que el diagnóstico de COVID-19 para Trump y Christie los ponía en una situación grave, dada su edad avanzada y su obesidad. Estaban en la fracción de la población para la que la infección ha sido más letal. Y suponemos que sus respectivos médicos creían que los posibles beneficios de los fármacos en investigación superaban los riesgos para sus pacientes.

También admitiremos que no existían tratamientos alternativos adecuados. Se ha demostrado que la dexametasona, el corticoesteroide comúnmente disponible, reduce algunos síntomas del virus, pero no es una panacea contra la COVID-19. Y a pesar de la afirmación de Trump a principios de este año de que la hidroxicloroquina, el medicamento más antiguo utilizado para tratar la malaria, el lupus y la artritis reumatoide, era una cura milagrosa, los ensayos clínicos no lo han confirmado.

Por supuesto, existen algunas diferencias claras entre estos dos pacientes con COVID-19. Trump es el presidente en funciones, mientras que Christie, antiguo gobernador de Nueva Jersey (EE. UU.), actualmente no ocupa ningún cargo político, aunque permanece activo (Christie ayudó a Trump a prepararse para los recientes debates presidenciales). No obstante, ambos VIP parecen haber eludido los requisitos para los ensayos clínicos de la FDA, algo que merece un mayor debate del que ha recibido.

Trato especial

Muchos pacientes no pueden participar en ensayos clínicos por varias razones diferentes. Es posible que no cumplan con los criterios de participación ser demasiado mayores o demasiado jóvenes, o por tener otras patologías que los descalifican, como la hiperpresión. O es posible simplemente que no puedan viajar al sitio donde se realiza el ensayo.

Trump fue tratado en el Centro Médico Militar Nacional Walter Reed, que no figura como un lugar de ensayos para REGN-COV2. Eso lo habría calificado como no apto para ensayo clínico y, por lo tanto, como candidato adecuado para el acceso ampliado, ya que también cumplía con el criterio de no tener otra opción de tratamiento aprobado. Pero, sin transparencia sobre su situación clínica, no podemos saber si cumplía con los criterios del ensayo para Regeneron relacionados con el estado de la enfermedad y de la hospitalización.

El caso de Christie es mucho más preocupante. Estaba ingresado en un hospital que participaba en el ensayo de Regeneron. Según un informe de la publicación comercial BioCentury que citó una fuente anónima, de acuerdo con las regulaciones de la FDA, Regeneron rechazó la solicitud de Christie del acceso ampliado a REGN-COV2, el producto administrado a Trump, y le ofreció a Christie participar en el ensayo controlado aleatorio. BioCentury informa que Christie no quiso participar por temor a recibir placebo.

Está claro que Christie no tenía obligación de participar en el ensayo. Pero si era apto para un ensayo de un medicamento en investigación, no debería haber podido obtener ese medicamento a través del acceso ampliado. Hay que reconocer el mérito de Regeneron, que parece haber rechazado su solicitud correctamente.

Cuando se le preguntó al vicepresidente de Inmunología de Eli Lilly, Ajay Nirula, la semana pasada durante la conferencia EmTech MIT sobre cómo Christie obtuvo acceso a los fármacos de su compañía, respondió que el programa de acceso ampliado de Lilly era "en general la vía que se siguió en este caso", pero no proporcionó más detalles.

Los temores de Christie de recibir un placebo reflejan una creencia común pero errónea: que los participantes del ensayo que reciben placebos están en peores condiciones que los pacientes que reciben el producto en investigación. Si un ensayo requiere el uso de placebo es porque se desconocen la seguridad y eficacia del fármaco que se está probando.

La gran mayoría de los productos médicos en investigación no reciben la aprobación de la FDA porque no funcionan o no son seguros. Los pacientes con placebo reciben la atención médica estándar para su enfermedad. Por eso, en un ensayo que prueba un medicamento contra un placebo puede ser más seguro que un participante no reciba el medicamento, ya que, de hecho, recibirlo podría provocarle daños.

Las acciones de Christie, tal como se han comunicado, implican que cualquier persona que pueda evitar los ensayos clínicos, en especial los ensayos que involucran un placebo, debe hacerlo e intentar obtener el fármaco en investigación mediante el acceso ampliado. Tal comportamiento aviva la desconfianza del público en el desarrollo de medicamentos en un momento en el que los ensayos clínicos son cruciales para lograr una respuesta eficaz contra la pandemia.

También podrían provocar un aumento en el número de solicitudes de acceso ampliado, incrementando así la carga para los médicos, las compañías farmacéuticas, la FDA y los hospitales, todos los cuales pueden estar preparados para manejar tales solicitudes ocasionalmente pero no en gran volumen.

El problema vas más allá de los políticos poderosos que reciben medicamentos no aprobados y que no están disponibles para otros. Se trata de si las personas ricas y famosas pueden esquivar un sistema que existe tanto para ayudar a los pacientes en circunstancias devastadoras como para preservar la capacidad del sistema para ayudar a los futuros pacientes.

Nuestros colegas ya han advertido en Science sobre los peligros del "favoritismo en la investigación de la pandemia" en el contexto de los ensayos clínicos de los agentes de COVID-19. Argumentan que durante tiempos tan preocupantes, los científicos y reguladores no deberían relajar las normas que rigen los ensayos, sino que tendrían que seguirlas aún más, porque los datos fiables son especialmente importantes cuando no hay tratamientos disponibles y existe una intensa presión para desarrollarlos. Por la misma razón, no debería haber favoritismos en cuanto el acceso ampliado. Las regulaciones deben aplicarse de manera consistente y justa, independientemente de quién sea el paciente.

*Lisa Kearns es investigadora principal de la División de Ética Médica de la Facultad de Medicina de NY Grossman y miembro del Grupo de Trabajo de la División sobre Uso Compasivo y Acceso Previo a la Aprobación (CUPA). Alison Bateman-House es profesora asistente en la división y copresidenta de CUPA.

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