De acuerdo, dejemos de lado el acento de tipo duro y el sombrero negro. Pero podrían estar ocurriendo conversaciones similares en la actualidad, ya que una histórica cura de edición genética llegará al mercado, tan pronto como este año.
nA mediados de diciembre, se espera que Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston (Massachusetts, EE UU), reciba la aprobación de la FDA para comercializar un nuevo y revolucionario tratamiento contra la anemia falciforme. Y será el primero en utilizar CRISPR para alterar el ADN de las células humanas. Vertex ya ha recibido la aprobación reglamentaria en Reino Unido.
nEl problema es que la patente estadounidense sobre edición de células humanas con CRISPR no es propiedad de Vertex, sino del Instituto Broad del MIT y Harvard (Massachusetts, EE UU). Puede que este sea el mayor centro de investigación genética de EE UU y tiene licencia en exclusiva con Editas Medicine, un competidor de Vertex que tiene su propio tratamiento contra la drepanocitosis en fase de pruebas.
nEs decir, Editas Medicine querrá que Vertex pague. Y si no lo hace, Broad y Editas Medicine podrían acudir a los tribunales para reclamar la infracción de la patente, exigir indemnizaciones por daños y perjuicios, e incluso intentará obtener una orden judicial que impida la venta del tratamiento.
n"Veremos una demanda a finales de año", afirma Jacob Sherkow, experto en patentes de edición genética de la facultad de Derecho de la Universidad de Illinois (EE UU). "Es el momento que los litigantes de patentes han estado esperando".
nA continuación, algunos descargos de responsabilidad. Sí, trabajo para el MIT. No, no me beneficio de las patentes CRISPR, pero otros aquí sí. Hace poco hablé con un científico que, a pesar de tener un papel secundario en algunas investigaciones de seguimiento de CRISPR, me aseguró que ha recibido cheques anuales por derechos de autor que a veces igualan su salario.
nEn 2014, MIT Technology Review publicó la historia de la infame batalla por el control de las patentes de CRISPR y, casi una década después, la disputa sigue siendo una de las narrativas fundacionales en to o a la superherramienta genética, que puede programarse para cortar ADN en lugares precisos.
nLa disputa enfrentó a Feng Zhang, genio del Instituto Broad, con los investigadores que ganaron el Nobel por desarrollar la edición CRISPR: Jennifer Doudna, de la Universidad de Califo ia en Berkeley (EE UU), y Emmanuelle Charpentier, ahora en el Instituto Max Planck (Alemania).
nPuede que Doudna y Charpentier se hayan llevado el Nobel, pero la sorprendente afirmación de Zhang como el verdadero inventor de la edición genómica CRISPR ha triunfado hasta ahora en EE UU, a pesar de los enérgicos y continuos esfuerzos de Berkeley por apelar. Aunque la búsqueda de la propiedad intelectual de Broad obtuvo escasos resultados en Europa, su patente CRISPR sigue reinando en EE UU, el mayor mercado mundial de medicamentos.
nEn realidad, ¿qué sentido tiene un triunfo tan trabajado si no es para hacer valer tus derechos? "Este tren lleva viajando por esta vía desde 2014, si no antes. Estamos en el punto de colisión, y me cuesta creeer que vaya a haber un desvío", reconoce Sherkow. "Prepárense para el impacto".
nEl Instituto Broad no respondió a ninguna de mis preguntas, y un portavoz del MIT ni siquiera contestó a mi correo electrónico. No es ninguna sorpresa. Las universidades privadas pueden ser muy opacas a la hora de reconocer sus actividades comerciales. Se supone que son centros de investigación libre y con intenciones humanitarias. Por tanto, si los empleados se enriquecen con la biotecnología, y lo hacen, intentan que se haga de manera discreta.
nAdemás, hay razones de peso para no demandar. Demandar podría dar mala reputación a una organización sin ánimo de lucro como el Instituto Broad. Muy mala, pues podría interponerse en el camino del progreso médico.
n"Parece poco probable e indeseable, ya que a estas alturas los desafíos legales retrasarían la salvación de los pacientes", afirma George Church, profesor de Harvard y uno de los fundadores científicos originales de Editas Medicine, aunque ya no está tan vinculado a la empresa.
nSi se presenta una demanda por infracción de patente, ocurrirá después de que Vertex notifique a los reguladores que ha empezando a comercializar el tratamiento. "Ese es el pistoletazo de salida", señala Sherkow. "En el sistema de patentes no hay demandas hipotéticas, hay que esperar a que esté claro que se va a producir un acto de infracción".
n¿Cuánto dinero hay en juego? Aún no está claro cuál será la demanda del tratamiento de Vertex, pero podría convertirse en un éxito de ventas. En EE UU hay unas 20.000 personas con anemia falciforme grave que podrían beneficiarse de él, con un beneficio de 3 millones de dólares (2,8 millones de euros), según mis cálculos. Eso supone un mercado potencial total de unos 60.000 millones de dólares (55.600 millones de euros), y el titular de la patente podría exigir el 10% de los beneficios, o incluso más.
nSin duda, Vertex puede defenderse, es una empresa grande y rica. A través de su asociación con CRISPR Therapeutics, una empresa biotecnológica suiza cofundada por Charpentier, Vertex tiene acceso al conjunto competidor de reclamaciones de propiedad intelectual. En él, se incluyen las de UC Berkeley que, aunque superadas por Broad en EE UU, tienen fuerza en Europa y podrían utilizarse para lanzar una cortina de humo con contraargumentos.
nVertex también podría optar por pagar royalties. Para ello, tendría que ponerse en contacto con Editas Medicine, la biotecnológica cofundada por Zhang y Church en Cambridge (Massachusetts), que ya compró los derechos exclusivos de las patentes de Broad sobre CRISPR en el ámbito de los tratamientos humanos, incluidas las terapias contra la drepanocitosis.
nEstá claro que a Editas Medicine le gustaría llegar a un acuerdo. El 14 de noviembre, en una reunión con analistas bursátiles, Erick Lucera, director financiero de la empresa, afirmó que Editas Medicine cuenta con al menos dos personas trabajando casi a tiempo completo que contactan e intentan que paguen otras empresas desarrolladoras de tratamientos CRISPR. De hecho, aseguró que sacaba provecho de las patentes y que obtener ingresos de ellas es un "pilar" del modelo de negocio de Editas Medicine.
n"Puede que muchas empresas vayan a tener una conversación con nosotros sobre el uso de nuestra licencia desde el punto de vista de la libertad operativa, y estamos abiertos a discutir", afirmó Lucera a los analistas. "No vamos a hablar de ninguna licencia en particular hasta que no esté firmada (...) Pero creo que todos ustedes conocen las empresas que están ahí fuera".
nYa saben quiénes son, Vertex Pharmaceuticals, se toca el ala del sombrero para enfatizar.
nCuando contacté con Vertex, y más tarde con CRISPR Therapeutics, los portavoces de ambas empresas me enviaron respuestas idénticas: "no tengo nada que decir sobre las patentes CRISPR". De acuerdo, quizá ya se estén trabajando en un acuerdo.
nUna última reflexión. Si descubriera una supertécnica como CRISPR, sería más inteligente vender derechos no exclusivos a todos los interesados. Que florezcan mil flores, pero no fue lo que ocurrió. En su lugar, las universidades vendieron exclusivas para desarrollar fármacos CRISPR a start-ups fundadas por sus propios investigadores. Así plantaron las semillas de una disputa incurable.
nEn su web, el Instituto Broad explica por qué lo han hecho: "La exclusividad es necesaria para impulsar el nivel de inversión necesario para desarrollar determinadas tecnologías hasta el punto de que sean seguras, eficaces y capaces de realizar una edición precisa en tipos celulares específicos".
nBroad tiene razón en que la exclusiva de CRISPR a Editas Medicine atrajo inversiones a esa empresa, pero una parte de ellas se utilizó después para financiar la carrera por la patente de CRISPR. De hecho, los informes financieros de la compañía indican que ha gastado en ello unos 10 millones de dólares (9,3 millones de euros) al año.
nAhora, tras gastar ese dinero, sus inversores tendrían toda la razón al exigir una devolución, con una demanda mediante si es necesario.
n"Eso puede considerarse el pecado inicial", admite Ulrich Storz, abogado de patentes en Alemania que recientemente escribió una revisión detallada de la situación de CRISPR para el Jou al of Biotechnology. "Por supuesto, una empresa quiere exclusividad. Pero, ¿por qué la universidad entró en ese juego?".
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