Según un estudio publicado esta semana en el Journal of the American Medical Association, aquellos pacientes a los que se les eliminó su sistema inmunitario y se les reconstituyó a partir de sus propias células madre, no necesitaron inyectarse insulina por periodos de hasta tres y cuatro años después de someterse al procedimiento. Esta investigación viene a confirmar la teoría de que los transplantes con células madre pueden detener la diabetes de tipo 1 en algunos pacientes. Aunque los transplantes con células madre constituyen un procedimiento drástico y conllevan serios efectos secundarios, a día de hoy son el mejor tipo de tratamiento para detener la enfermedad en los humanos sin necesidad de tomar medicamentos de forma continuada.

Este estudio viene a complementar los datos de una investigación publicada en 2007, que señalaba que la mayor parte de un grupo de 15 pacientes que fueron sometidos a transplantes con células madre fueron capaces de dejar la insulina durante más de 18 meses. Richard Burt, coautor del estudio y especialista en enfermedades auto-inmunitarias en la Universidad de Northwestern, señala que “el estudio anterior fue criticado porque se pensaba que se trataba de un ‘periodo de luna de miel’”; Burt se refiere a un fenómeno mediante el cual los pacientes recién diagnosticados con diabetes de tipo 1 ven cómo sus síntomas mejoran temporalmente y su salud cambia. Este último estudio extendió el tratamiento a cinco pacientes más y demuestra que la mayoría de los pacientes pudieron dejar la insulina durante un periodo de tiempo más largo. Además, también demuestra que los pacientes poseen un nivel mayor de indicadores biológicos de secreción de insulina—lo que evidencia que de hecho están produciendo su propia insulina.

La diabetes de tipo 1 es una enfermedad crónica en la que el sistema inmunitario ataca a las células beta, que son la encargadas de crear insulina en el páncreas; finalmente el cuerpo no genera la suficiente insulina como para controlar los niveles de azúcar en la sangre.  Puesto que este tipo de diabetes es una enfermedad auto-inmunitaria, los científicos llevan mucho tiempo intentando encontrar un método para detener estas acciones autodestructivas del sistema inmunitario. Una de las ideas que se barajan es la de “reiniciar” el sistema inmunitario del paciente, eliminándolo a través de fármacos y reconstruyéndolo después mediante células madre del propio paciente. Las células madre de la sangre, o hematopoyéticas, residen en la médula espinal y son las responsables de reponer la sangre y las células del sistema inmunitario. Los transplantes de células madre hematopoyéticas normalmente se realizan en pacientes con un tipo de cáncer como la leucemia u otras enfermedades de la sangre, pero desde hace poco se está reconsiderando su uso para tratar diversas enfermedades auto-inmunitarias, incluyendo la diabetes y el lupus.

Durante este estudio, que se llevó a cabo en la Universidad de Sao Paulo, en Brasil, a los pacientes primero se les administró un tratamiento a base de fármacos para incrementar la producción de células madre en la sangre, lo que hizo posible el cultivo de células madre a partir de la sangre en vez de la médula espinal. Después los pacientes fueron hospitalizados y se les sometió a unas sesiones de quimioterapia que desactivaron gravemente sus sistemas inmunitarios; al mismo tiempo se les suministraban fármacos para prevenir infecciones. Las células madre fueron purificadas de la sangre para después volver a ser inyectadas en los pacientes. A partir de ahí, las células pudieron viajar a la médula espinal y reconstruir el sistema inmunitario.

Veinte de 23 pacientes fueron capaces de no depender de la insulina durante una media de 31 meses; 12 de ellos han mantenido este estado, mientras que 8 han recaído y empezaron a tomar bajas dosis de insulina. Los investigadores también midieron los niveles de péptido C, un subproducto que genera la producción de insulina y que se usa para medir la cantidad de insulina que se está produciendo en el páncreas. Burt afirma que incluso durante el ‘periodo de luna de miel’, los niveles de péptido C se ven reducidos en los diabéticos, y sin embargo en los pacientes de este estudio “los niveles de péptido C siguieron subiendo y alcanzaron su máximo de dos a tres años después.”

Un transplante de células madre sólo sería efectivo en aquellos pacientes que acaban de ser diagnosticados y que aún poseen algunas células beta en su organismo. Otro tipo de pacientes también han logrado independizarse de la insulina gracias a un tratamiento experimental mediante el que se transplantan células segregadoras de insulina de un donante. Sin embargo, estos pacientes necesitan fármacos inmunosupresores para hacer que sus sistemas inmunitarios no rechacen las células del donante. “Este es el primer tipo de tratamiento mediante el que, después del primer tratamiento, los pacientes dejan de necesitar la insulina o cualquier tipo de medicación,” señala Burt.

Gordon Weir, director de transplantes de células del islote pancreático en el Centro para Diabetes Joslin de Boston, afirma que los resultados son impresionantes y que el tratamiento “claramente está teniendo algún tipo de efecto sobre el desarrollo natural de la diabetes de tipo 1,” aunque aún es pronto para considerar este tratamiento como una cura permanente. Es más, señala que sería preciso mostrar menos entusiasmo ante los resultados, ya que existe preocupación acerca del peligro potencial del tratamiento, y aún no está clara la forma en que funcionan este tipo de transplantes de células madre una vez inyectadas en el cuerpo. Durante el estudio, dos pacientes desarrollaron neumonía debido al tratamiento; más tarde, otros tres pacientes experimentaron desarreglos hormonales, y se produjeron deficiencias en la producción de espermatozoides de nueve pacientes.

Weir señala que el régimen del tratamiento requirió del uso de muchos fármacos—incluyendo agentes de quimioterapia muy potentes—que también podrían haber acabado afectando a la diabetes. “Realmente no sabemos si las células madre tuvieron algo que ver con el resultado,” afirma. Weir espera que las pruebas generen nuevos estudios acerca de la función de las células madre y de cómo se puede hacer que el tratamiento sea más seguro. Burt y sus colegas están a la espera de la aprobación por parte de la FDA de un estudio aleatorio que proporcionaría datos más rigurosos acerca de los beneficios de este tratamiento contra la diabetes.