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Biotecnología

120 millones de dólares para crear nuevos fármacos contra el cáncer con edición genética

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Una 'start-up' centrada en la técnica CRISPR de edición de ADN también tratará un tipo de ceguera y la anemia de células falciformes

  • por Anna Nowogrodzki | traducido por Francisco Reyes
  • 12 Agosto, 2015

Editas Medicine, una empresa líder dentro del desarrollo de la tecnología de edición genética conocida como CRISPR, ha recaudado 120 millones de dólares (109 millones de euros) para crear nuevos tratamientos para enfermedades como el cáncer, enfermedades de la retina y la anemia de células falciformes.

El anuncio hecho este pasado lunes refleja un aumento del interés en CRISPR, una tecnología creada hace sólo unos pocos años. También sirve para clarificar los objetivos y la estrategia de Editas, que fue fundada por algunos de los inventores más prominentes del sistema de edición genética, entre ellos el investigador del Instituto Broad de Harvard y el Instituto de Tecnología de Massachusetts (ambos en EEUU), Feng Zhang. "Lo que queremos es hacer medicamentos", declaró la directora general de Editas, Katrine Bosley, en una entrevista en las oficinas de la compañía en Cambridge, Massachusetts (EEUU).

El nuevo grupo de inversores está encabezado por Boris Nikolic, que fue director de Ciencia y asesor de Tecnología de Bill Gates en la Fundación Bill y Melinda Gates y es el director gerente de la empresa de inversión Bng0. Editas confirmó que Gates también estaba entre los nuevos inversores, además de otros individuos con grandes fortunas que la empresa no quiso identificar.

Editas, que había recaudado 43 millones de dólares (39 millones de euros) antes de esta última ronda, es una entre varias empresas privadas de biotecnología que han estado adquiriendo fondos para crear nuevos tipos de tratamientos. Por ejemplo, a principios de este año, la empresa de biotecnología Moderna Therapeutics recaudó 450 millones de dólares (410 millones de euros). Juno Therapeutics, que está intentando tratar el cáncer mediante la ingeniería genética de células T, una parte importante del sistema inmunológico, recaudó más de 300 millones de dólares (273 millones de euros) antes de salir a bolsa este año.

CRISPR resulta particularmente prometedora a la hora de hacer cambios precisos en las células. Por ejemplo podrían editarse las células T tomadas de un paciente y luego infundirlas de nuevo en el cuerpo de dicho paciente, un enfoque que Editas está desarrollando a través de una asociación con Juno. O se podrían arreglar las células y volver a colocarlas en la sangre de un paciente con anemia de células falciformes.

Sin embargo estos tratamientos aún están en su primera fase de desarrollo. Editas aún no está realizando ensayos clínicos con células editadas con CRISPR. "No queremos precipitarnos con los pacientes si no estamos preparados, si aún no tenemos los programas", señaló Bosley.

Además de utilizar las células T en el tratamiento de cánceres de sangre, un segundo proyecto importante del que habla Bosley es el tratamiento de una enfermedad genética de la retina llamada LCA10, que provoca ceguera. La culpable es una proteína disfuncional en los fotorreceptores del ojo. Los científicos de Editas han tomado células de la retina de pacientes con LCA10 y han usado CRISPR para dar a dichas células proteínas capaces de funcionar (aunque por ahora sólo en el laboratorio).

Editas también está trabajando en la anemia de células falciformes. Y, según Bosley, "hay algunas enfermedades virales interesantes". Pero dijo que Editas no está trabajando en el VIH, aunque su nuevo inversor, Nikolic, participó activamente en inversiones relacionadas con el VIH mientras estaba en la Fundación Gates.

La financiación se produce menos de dos años después de la fundación de Editas. "Estaba trabajando en una oficina del tamaño de un armario", señala uno de los primeros científicos de Editas, Morgan Maeder, contratado en octubre de 2013. Ahora la empresa tiene algo más de 40 empleados.

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