El tratamiento, denominado Strimvelis, es la primera cura definitiva para un síndrome poco frecuente a partir de terapia génica. Su precio es de 594.000 euros, según se anunció la semana pasada, lo que lo convierte en el tratamiento de una sola dosis más caro que haya comercializado una empresa farmacéutica.
Además, según nos acabamos de enterar, también es la primera cura genética que incluye garantía.
"El medicamento debe cumplir con lo que usted diga, o de lo contrario no pagamos", afirma el director general de la Agencia Italiana del Medicamento (AIFA, por sus siglas en italiano), Luca Pani. La AIFA fijó el precio y las condiciones durante las negociaciones con el gigante farmacéutico británico. "Si no funciona, le devolverán el dinero".
El tratamiento emplea un virus para añadir un gen faltante a la médula ósea de niños que padecen inmunodeficiencia combinada grave por déficit de adenosina desaminasa (ADA-SCID), una enfermedad que impide combatir las infecciones y que a veces resulta fatal. En un estudio con 18 niños realizado en el hospital de Milán, todos salvo tres se curaron.
GSK adquirió los derechos del tratamiento en 2010 y consiguió la aprobación a principios de este año para comercializarlo en Europa. Sin embargo, debido a su complejidad, solo se ofrecerá en Milán, lo que obligará a las familias a viajar a la ciudad y pasar varias semanas allí. Eso significa, según Pani, que el precio de Italia se aplicará en toda Europa. También afirmó que se podrá pagar a GSK en varias cuotas y años.
Gracias a ciertas medidas, el precio de Strimvelis es casi una ganga. El coste de un trasplante de médula de otra persona (el método actual para tratar la ADA-SCID) puede llegar a costar un millón de dólares (unos 900.000 euros). Algunos pacientes reciben un tratamiento de inyecciones de enzimas que cuesta 250.000 dólares al año (unos 225.000 euros). El coste de estos medicamentos y los cuidados necesarios que necesita un niño enfermo pueden ascender hasta varios millones de euros.
"Me esperaba un precio más alto", afirma el director gerente de Map Biopharma (una consultora de Cambridge, en Reino Unido), Christian Hill. "Mi primera impresión fue 'Vaya, es verdaderamente sorprendente'".
Según las declaraciones de Pani, GSK se dirigió a la agencia italiana con un precio que era "casi el doble" del que finalmente se ha fijado (es decir, casi un millón de dólares, unos 900.000 euros). Sin embargo, la AIFA se encontraba en una posición de negociación ventajosa ya que la terapia se había desarrollado en Italia gracias a donaciones benéficas. GSK se ha negado a hacer declaraciones sobre las negociaciones. "Es verdaderamente difícil, ya que los modelos [económicos] de todo el mundo incluyen medicamentos normales, y estos no lo son", afirma Pani. "Definitivamente, es un indicio del futuro".
La idea detrás de la terapia génica consiste en que una corrección puntual del ADN del paciente conducirá a una cura definitiva. Strimvelis es el primer tratamiento en comercializarse que cumple con esta promesa. Aunque curas potenciales para enfermedades como la hemofilia, para una rara enfermedad ocular, o para una enfermedad cerebral mortal, podrían llegar al mercado próximamente con un coste similar.
La agencia italiana es peculiar en el sentido de que ya había incluido otras políticas de pago por rendimiento para ciertos medicamentos contra el cáncer. Mantiene 135 registros de pacientes para monitorizar si funcionan bien, y según afirma Pani, Italia ha recaudado más de 250 millones de euros en devoluciones. Los pacientes que reciban la terapia génica también se incluirán en un registro, añade la empresa. Basándose en la experiencia adquirida hasta ahora, GSK podría terminar reembolsando uno de cada seis tratamientos.
Pero la gran pregunta no es si la terapia génica cuesta mucho dinero, sino si las empresas pueden obtener beneficios con ellas, especialmente en el caso de enfermedades muy raras. Solamente una docena de niños nacen con ADA-SCID cada año en Europa. Tratarlos a todos supondría un beneficio de 8 millones de dólares (7,23 millones de euros), prácticamente una nimiedad para una empresa que factura 30.000 millones de dólares (unos 27.000 millones de euros) en medicamentos al año.
"Tratar 12 niños al año no es comercialmente viable, sea cual sea el precio", opina el socio de Third Rock Ventures (Boston, EEUU) Phil Reilly, quien invierte en empresas de terapias génicas. "Sin embargo, existen cientos (si no miles) de enfermedades que se clasifican dentro de este grupo. Necesitamos un nuevo modelo para enfermedades muy raras, porque vamos a desarrollar esos tratamientos". Reilly considera que las garantías de devolución del dinero y los pagos fraccionados serían dos maneras de que los precios altos fueran aceptables.
GSK afirma que no obtendrá grandes beneficios con Strimvelis. En su lugar, ve el tratamiento como una forma de ayudar a los pacientes y de ganar experiencia con tratamientos relacionados con células y genes. También está trabajando con una pequeña empresa, Adaptimmune, para modificar genéticamente las células inmunes y combatir el cáncer. "No esperamos recuperar la totalidad de la inversión que hicimos para crear una plataforma que permita desarrollar terapias génicas y celulares solamente con Strimvelis", afirma la portavoz del equipo de enfermedades raras de GSK Anna Padula. "Esperamos que Strimvelis sea el primero de muchos medicamentos innovadores de terapias génicas que ayuden a los pacientes", apunta. La empresa reconoce, según la portavoz, "que la industria necesitará adaptar la forma en la que se determinan los precios de los medicamentos y en la que se financian".