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Biotecnología

Un fármaco para el alzhéimer lucha entre morir de éxito o hundir la investigación

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Un anticuerpo está eliminando las placas amiloides del cerebro en enfermos y podría retrasar su avance. Pero si no se confirma, la ciencia tendrá que buscar nuevos enfoques para la enfermedad

  • por Antonio Regalado | traducido por Teresa Woods
  • 06 Septiembre, 2016

Biogen está probando un anticuerpo que elimina placas amiloides del cerebro y que podría convertirse en el primer tratamiento real para la enfermedad de Alzheimer y resolver un histórico debate sobre su verdadera causa.

El fármaco de Biogen, llamado aducanumab, fue administrado a 165 pacientes. La empresa afirma que los que recibieron la dosis más alta vieron prácticamente eliminadas las placas amiloides de sus cerebros. Se cree esas placas son responsables de matar células nerviosas y dar lugar a la pérdida de memoria.

Ningún fármaco eficaz para tratar el alzhéimer ha llegado nunca al mercado y docenas han fracasado en la fase de pruebas. Biogen ha calculado que probar aducanumab costaría más de 2.000 millones de euros. Pero si funciona generaría enormes beneficios y esencialmente transformaría lo que significa envejecer para muchas personas. 

Un billón de dólares: La cifra que se calcula que le costará a Estados Unidos cuidar de los pacientes de alzhéimer cada año para 2050.

El director médico de Biogen, Alfred Sandrock, dijo en una teleconferencia con periodistas que su mayor esperanza es que el fármaco pueda ser ampliamente utilizado y de forma preventiva, igual que se usan las estatinas para reducir el colesterol y prevenir los ataques al corazón. Sandrock señala: "La pregunta será, ¿se puede tratar a la gente con incluso más antelación? Se podría tratar a las personas antes de que presenten síntomas".

La empresa de biotecnología radicada en Boston (EEUU) informó la semana pasada de los resultados de un estudio piloto en la revista Nature. Pero Biogen ya tiene en curso otros dos estudios más grandes de fase III con 2.700 voluntarios ya están en curso y determinarán si el fármaco no sólo despeja las placas sino también previene la pérdida de memoria y la muerte. Sandrock dijo que los datos de Biogen hasta ahora ofrecen "pistas" de que el fármaco sí ralentiza la progresión de la enfermedad.

El director del Centro Lou Ruvo para la Salud Cerebral de la Clínica Cleveland, James Leverenz, afirma: "Tengo que decir que los datos son bastante emocionantes". Junto con otros médicos, Leverenz empezó a conocer los datos de Biogen el año pasado cuando la empresa empezó a hablar positivamente de ellos en reuniones, y gestionó la participación de su centro en un estudio más grande. Su centro ha aportado cinco pacientes hasta la fecha.

El responsable continúa: "Cuando vimos todo esto, muchos dijimos: 'Vaya, esto casi parece demasiado bueno para ser verdad'. Así que quería unirme a los datos de la fase III antes de subirme al carro".

Biogen está seleccionando pacientes en las primeras fases de la enfermedad, cuando se cree que el fármaco será más eficaz. Se escogen pacientes que tienen placas en sus cerebros pero aún presentan pocos síntomas. La idea es prevenir la enfermedad, ya que una vez que las células cerebrales mueren, el fármaco no ayudará.

El deterioro de la memoria del alzhéimer difiere de la pérdida de memoria que experimenta la mayoría de la gente al envejecer. "El envejecimiento normal consiste en la dificultad de recuperar informaciones almacenadas", explica Leverenz. "No se recuerda un nombre. Pero pasados cinco minutos le viene. La información está allí". Pero el alzhéimer se caracteriza por la incapacidad de formar nuevos recuerdos. Su aparición a menudo es observada primero por familiares. Un marido se da cuenta de que su mujer no puede recordar que invitaron a amigos a cenar la semana pasada; una hija que vuelve a casa para una visita encuentra que su padre no le reconoce.

Si el fármaco de Biogen funciona, también demostrará la "hipótesis amiloide", la teoría dominante según la cual el alzhéimer es causado por la acumulación de un péptido llamado beta amiloide en forma de placas en el tejido cerebral. El fármaco se adhiere directamente a las placas y probablemente recluta células carroñeras llamadas microglías para acudir a eliminarlas.

"Lo que han demostrado muy bien es que las placas se reduce al aumentar la dosis. Esta es la parte más significativa del estudio, y parece ser muy convincente", apunta el CEO de Voyager Therapeutics Steven Paul. El responsable de esta empresa de terapias génicas anteriormente coinventó un anticuerpo distinto para el alzhéimer que actualmente está probando Eli Lilly. Paul afirma que el fármaco de Biogen es el primero que elimina las placas de esta manera.

Pero si el fármaco no ayuda a los pacientes los científicos podrían tener que reconsiderar totalmente su enfoque. Algunos sostienen que las placas son un efecto secundario de la enfermedad, no su causa.

Por otra parte el compuesto de Biogen también produjo unos efectos secundarios preocupantes. Causó inflamación cerebral en algunos pacientes, lo que provocó su salida del ensayo. Eso podría limitar la amplitud del uso del fármaco si llega al mercado.

Las implicaciones de un fármaco que ralentice el alzhéimer son difíciles de exagerar. Paul afirma que si la progresión de la enfermedad pudiese ser ralentizada, se reduciría por la mitad el número de personas que la sufren (porque algunas personas morirían antes de desarrollaro por otras causas). Según algunos cálculos, cuidar de los pacientes con alzhéimer en Estados Unidos costará un sobrecogedor billón de dólares (unos 890.000 millones de euros) al año para 2050.

Biotecnología

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