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Biotecnología

Virus, edición genética y gafas ultratecnológicas para restaurar la visión

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Varias empresas están combinando estos elementos para que unas células de la retina distintas a las que normalmente procesan la vista transmitan el impulso al cerebro con la ayuda de unas gafas

  • por Emily Mullin | traducido por Teresa Woods
  • 22 Febrero, 2017

Crédito: Sarah Mazzetti.

Dos start-ups afirman que lanzarán ensayos clínicos para tratar la ceguera al combinar una tecnología emergente llamada optogenética con unas gafas altamente tecnológicas que dirigen luz a los ojos (ver El primer ensayo humano con optogenética podría devolver la vista a ciegos).

Las empresas, GenSight Biologics de París (Francia) y Bionic Sight, una spin-off de la Facultad de Medicina Weill de la Universidad de Cornell en Nueva York (EEUU), dicen que combinar la electrónica portable con una terapia génica tiene posibilidades de restaurar la visión al recrear la capacidad de la retina de detectar la luz.

Ambas empresas esperan ayudar a pacientes con una enfermedad ocular degenerativa llamada retinitis pigmentaria, que destruye las células de la retina que detectan la luz. Si el enfoque funciona, en teoría podría ser utilizado para tratar cualquier tipo de enfermedad retiniana que incluya la pérdida de estas células, llamadas fotorreceptores.

La optogenética, una forma de terapia génica, ofrece una manera poco convencional pero potencialmente potente de esquivar los fotorreceptores dañados. Con esta técnica, los científicos añaden instrucciones genéticas a un tipo distinto de células retinianas, las células ganglionares, para que se vuelvan fotosensibles en su lugar.

En colaboración con el Instituto de la Visión de París, GenSight ha desarrollado unas gafas que contienen una cámara, un microprocesador y un microespejo digital que convierten las imágenes que capta la cámara en brillantes destellos de luz roja para estimular las células modificadas.

Cuando se probó en monos y ratas ciegos, la tecnología parecía restaurar su visión, afirma el CEO de GenSight, Bernard Gilly, pero para disponer de resultados definitivos hará falta una prueba en voluntarios humanos capaces de describir lo que perciben tras el tratamiento. El CEO espera que su primer ensayo en humanos arranque este mismo año.

Las dos empresas también están siguiendo de cerca los resultados de una prueba con optogenética en humanos realizada el pasado mes de marzo en Tejas (EEUU). En un ensayo liderado por RetroSense Therapeutics, que fue adquirida recientemente por Allergan, una mujer ciega se convirtió en la primera persona en recibir un tratamiento optogenético para ayudar a restaurar su visión.

De momento, ese estudio ya tiene a cuatro pacientes en la lista, según el portavoz de la Fundación Retina del Sudeste David Birch, donde se está realizando el ensayo. Cada paciente recibe tres inyecciones oculares de un virus modificado para portar un gen procedente de una alga, que incita a las células a producir la proteína fotosensible. El equipo aún no ha informado de sus resultados, por lo que se desconoce si los sujetos han recuperado la visión ni en qué grado.

El estudio de RetroSense depende de la luz natural para activar las células. Eso podría limitar la eficacia del tratamiento porque las proteínas fotosensibles sólo responden a ondas de luz específicas, por lo que niveles bajos de luz ambiental o natural podrían no ser suficientes para activarlas.

El profesor de oftalmología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard (EEUU) Richard Masland, que también es consejero científico de RetroSense, señala que ese es el motivo por el que las empresas están investigando gafas u otra "maquinaria adaptativa de la luz" para que el ojo reciba las ondas de luz e intensidad correctas.

Otra empresa que intenta combinar las gafas y la optogenética es Bionic Sight, una start-up fundada por la neurocientífica de la Facultad de Medicina Weill de la Universidad de Cornell en Nueva York Sheila Nirenberg. La empresa anunció en enero que se asociará con la compañía de terapias génicas Applied Genetic Technologies para lanzar ensayos clínicos para 2018.

Aún no está claro cómo será la visión resultante de la estimulación de las células ganglionares, ya que normalmente sirven para transmitir impulsos nerviosos y no reciben luz directamente. Nirenberg dice que sus gafas convertirán la luz en un "código neuronal" o un patrón de impulsos preprocesado que a las células ganglionares les parecerá que procede de otras células de la retina.

El profesor de oftalmología y director del Laboratorio de Física Experimental Hansen de la Universidad de Stanford (EEUU), Daniel Palanker, se muestra escéptico sobre las posibilidades de que el código neuronal de Nirenberg sea útil. Existen alrededor de 300 tipos de células ganglionares de la retina, algunas de las cuales responden a la luz mientras que otras responden al movimiento y algunas a diferencias de contraste. Ningún conjunto único de patrones de luz sería capaz de comunicarse con todas ellas, según Palanker.

Biotecnología

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