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Biotecnología

Éxito en el tratamiento del Parkinson con terapia de genes

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Una investigación realizada en monos sugiere que la distribución genética de la dopamina evita alguno de los efectos secundarios.

  • por Emily Singer | traducido por Francisco Reyes (Opinno)
  • 16 Octubre, 2009

Uno de
los problemas de los tratamientos habituales con fármacos para el Parkinson es
que las medicinas pierden efectividad a lo largo del tiempo. La levadopa, por
ejemplo, restaura los niveles de dopamina, un mensajero químico que pierden los
pacientes que sufren esta enfermedad. El medicamento puede funcionar durante
años, pero finalmente provoca graves efectos secundarios, incluyendo temblores,
espasmos musculares y sacudidas incontrolables de los brazos y las piernas.

A lo
largo de unas nuevas pruebas, de las que se publica un informe hoy (14/10/2009)
en la revista Science Translational Medicine, Bechir Jarraya y sus colegas en
el Centro de Investigación de Imágenes Moleculares en Fontenay-aux-Roses,
Francia, simularon el Parkinson en monos mediante la administración de una
neurotoxina que provoca problemas de movimiento característicos de la
enfermedad. Después los investigadores inyectaron tres genes involucrados en la
producción de dopamina dentro de los cerebros de los monos, así como unas
sondas especialmente diseñadas para medir los niveles de dopamina en el
cerebro, llevando a cabo un seguimiento de los animales hasta un periodo máximo
de tres años y medio. La terapia de genes restauró las concentraciones de
dopamina en el cerebro, corrigió los problemas de movimiento y logró prevenir
las diskinesias--sin efectos secundarios graves. En la actualidad están a punto de
comenzar unas pruebas clínicas iniciales con humanos utilizando la misma
terapia de genes de dopamina.

Según
informa un artículo en la página web NatureNews:

El
éxito obtenido en los monos abre el camino para estudios futuros con humanos,
afirma Palfi, que informó acerca de sus resultados en animales hoy en la
revista Science Translational Medicine. "Esta es la misma situación a la que
nos enfrentaremos en la clínica," afirma. El equipo de Palfi ya ha puesto a
prueba dos dosis distintas del virus, que contiene tres genes, en seis
pacientes humanos, y actualmente investiga la administración de una dosis
intermedia que concuerde con la que se usó en los monos, llevando a cabo
correcciones en función del tamaño del cerebro. Una vez que los investigadores
encuentren la dosis óptima, tiene previsto pasar el tratamiento experimental a
la Fase II de pruebas, afirma Palfi.

...la
técnica de Palfi no es la única terapia de genes que en la actualidad se
investiga para el tratamiento del Parkinson. Algunos investigadores están
desarrollando genes que proporcionan factores de crecimiento con los que
detener la muerte de las neuronas productoras de dopamina. Otros están usando
genes que inhiben la actividad neuronal excesiva asociada con la enfermedad de
Parkinson del mismo modo que el proceso quirúrgico conocido como estimulación
cerebral profunda. Por otro lado, otros se están enfocando en genes
individuales--en vez de en tres--que jueguen un papel en la síntesis de la
dopamina.

Sin
embargo el equipo de Palfi es el primero en distribuir los tres genes de la
dopamina en un único vector viral en primates. Este método tiene como objetivo
eliminar la L-DOPA y sus efectos secundarios asociados. Sin embargo la técnica
implicaría que los profesionales médicos no serían capaces de ajustar los
niveles de dopamina en el cerebro para alcanzar las necesidades del paciente,
según señala Jamie Eberling, director asociado de programas de investigación en
la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson en la ciudad de
Nueva York.

Biotecnología

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