1. Los primeros embriones humanos en EE. UU. modificados con CRISPR
nEn verano, investigadores de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón (EE. UU.), dirigidos por Shoukhrat Mitalipov, informaron del primer intento conocido de modificar embriones humanos genéticamente en EE. UU. Inyectaron CRISPR en embriones que portaban una mutación genética responsable de una afección cardíaca hereditaria que suele ser mortal. CRISPR logró corregir la mutación en aproximadamente tres cuartas partes de los embriones. Otro equipo de investigación chino China habían editado embriones humanos anteriormente con CRISPR, pero el experimento en EE. UU. ha sido el mayor intento de alteración de embriones hasta la fecha.
n2. Se inventa una versión más precisa de CRISPR
nCRISPR y otros métodos de edición genética funcionan haciendo cortes bicatenarios en el ADN, lo que es especialmente útil si se desea insertar o eliminar genes completos. Pero algunas alteraciones en el ADN ocurren a un nivel aún más diminuto del genoma. A veces solo sería necesario editar, eliminar o insertar una base, no un gen completo. Este año, la idea de la "edición de bases" se hizo realidad. Un equipo de investigación modificó la técnica de edición genética CRISPR para que apunte a una sola letra de base nitrogenada en lugar de a un gen entero. Con la nueva herramienta, CRISPR 2.0, pudieron convertir un par de bases AT en un par GC. La hazaña es digna de mención porque los errores en un solo par de bases representan aproximadamente la mitad de las 32.000 mutaciones que se sabe están relacionadas con enfermedades humanas.
n3. CRISPR acercó a los cerdos a convertirse en una futura fuente de órganos humanos
nEste año, la start-up eGenesis, una spin-off del laboratorio del genetista de la Escuela de Medicina de Harvard (EE. UU.) George Church, dio un paso adelante en la modificación genética de cerdos mediante CRISPR. La empresa quiere cubrir la gran necesidad de órganos para trasplantes haciendo que los de los cerdos sean lo suficientemente seguros como para ser usados en humanos con insuficiencia cardíaca, hepática, renal o pulmonar. Los cerdos albergan virus de forma natural en su ADN que podrían transferirse a los receptores humanos y causarles enfermedades. Los investigadores de eGenesis utilizaron CRISPR para desactivar estos virus en embriones de cerdo. Cuando nacieron, los 37 lechones estaban sanos y libres de virus.
n4. Un paciente recibe el primer tratamiento de edición genética
nUn hombre de 44 años se convirtió en la primera persona en recibir un tratamiento de edición genética diseñado para modificar sus células. En lugar de CRISPR, la terapia utiliza un enfoque de edición de ADN más antiguo llamado nucleasas con dedos de zinc, destinado a corregir un error en un gen que causa un trastorno metabólico poco común que destruye lentamente las células del cuerpo. Sangamo Therapeutics, la compañía responsable del ensayo, utilizó previamente la misma tecnología para editar las células de pacientes con VIH fuera del cuerpo y luego volver a infundirlas en los pacientes para tratar de eliminar el virus. El tratamiento no tuvo un efecto duradero, pero Sangamo espera que inyectar directamente las herramientas de edición genética en el cuerpo sea más efectiva.
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