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La primera prueba humana con CRISPR fuera de China es inminente

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Un ensayo clínico de la Universidad de Pensilvania que modificará células inmunes para que detecten y destruyan tres tipos mortales de cáncer está a punto de arrancar. Europa podría iniciar su propio ensayo en humanos a finales de año

  • por Emily Mullin | traducido por Lisa Rushforth
  • 23 Enero, 2018

La primera prueba en humanos con la herramienta de edición genética CRISPR podría comenzar en cualquier momento en EE. UU. El objetivo de la tijera genética en este experimento será combatir cánceres mortales. Así lo afirma un directorio de ensayos clínicos publicado la semana pasada, en el que figura un proyecto de la Universidad de Pensilvania (EE. UU.) que pretende modificar células inmunes humanas con CRISPR para que se conviertan en expertas asesinas del cáncer.

El estudio incluirá hasta 18 pacientes con tres tipos de cáncer diferentes: mieloma múltiple, sarcoma y melanoma. La prueba podría convertirse en el primer uso médico de CRISPR fuera de China, donde se han llevado a cabo otros estudios similares.

Un grupo de asesores de los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. dio luz verde a los investigadores en junio de 2016 (ver CRISPR puede estar a punto de probarse en humanos para combatir el cáncer), pero hasta ahora no se sabía si el ensayo continuaría. En declaraciones a  a MIT Technology Review. un portavoz de la universidad afirma: "Estamos preparando los últimos pasos del ensayo, pero no podemos proporcionar una fecha de inicio específica".

El Instituto Parker de Inmunoterapia contra el Cáncer, una organización benéfica creada por el empresario multimillonario Sean Parker, uno de los fundadores de la plataforma para compartir música Napster, confirmó que está ayudando a financiar el estudio.

El ensayo CRISPR, que estará dirigido por el doctor Edward Stadtmauer, implica la reprogramación de las células inmunes de una persona para que sean capaces de encontrar y atacar tumores.

Para ayudar a mejorar el tratamiento, los científicos planean utilizar CRISPR para eliminar dos genes de las células T de los pacientes para que sean mejores luchadores contra el cáncer. Uno de los genes eliminados produce una molécula de "punto de control", PD-1, que las células cancerígenas utilizan para frenar el sistema inmunitario.

El otro será el receptor que las células inmunes normalmente usan para detectar el peligro, como gérmenes o tejido enfermo. En su lugar, se añadirá un receptor de diseño que guiará a las células hacia tumores en cuestión.

En el estudio, los médicos extraerán células sanguíneas de los pacientes, las modificarán con CRISPR en el laboratorio y luego las volverán a introducir en los pacientes.

Este enfoque externo al cuerpo, llamado terapia génica ex vivo, podría tener menos riesgos que inyectar CRISPR directamente en el flujo sanguíneo de una persona, lo que podría causar reacciones inmunes.

Europa podría lanzar su propio ensayo con CRISPR a finales de este año, el cual también perseguirá el enfoque ex vivo. Por su parte, CRISPR Therapeutics, una empresa de biotecnología con sede en Cambridge (EE. UU.), solicitó a las autoridades reguladoras europeas en diciembre el permiso para tratar de curar la talasemia beta, un trastorno sanguíneo, mediante un ajuste genético de las células sanguíneas de las personas.

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