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STEPHANIE ARNETT/MITTR | COURTESY OF JUSTIN GRAVES

Biotecnología

Un nuevo tratamiento a partir de células madre busca curar la epilepsia

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El tratamiento de la epilepsia de Neurona Therapeutics podría suponer un gran avance para la tecnología de células madre

  • por Antonio Regalado | traducido por
  • 03 Abril, 2024

Este artículo apareció por primera vez en ‘The Checkup’, el boletín semanal sobre biotecnología de ‘MIT Technology Review’. Para recibirlo en tu bandeja de entrada todos los jueves y leer artículos como este en primicia, suscríbete aquí.

Justin Graves regentaba una tienda de submarinismo en Louisville (Kentucky) cuando sufrió su primer ataque. Estaba hablando con alguien y, de repente, las palabras que salían de su boca no eran las suyas. Luego se desmayó. Medio año después le diagnosticaron epilepsia del lóbulo temporal.


Justin Graves. JUSTIN GRAVES

La pasión de Graves era la natación. Había estado en el equipo del instituto y se había sacado el título de buceo en aguas abiertas. Pero perdió todo eso tras el diagnóstico de epilepsia hace 17 años. "Si alguna vez has tenido convulsiones, se supone que no puedes bucear", dice Graves. "Definitivamente me quitó el trabajo soñado que tenía".

Tampoco puedes conducir un coche. Graves se mudó a California y aceptó trabajos esporádicos, en hoteles y perreras. En cualquier sitio con línea de autobús. Durante un tiempo, bebió mucho. Eso empeoró los ataques.

Se suele decir que la epilepsia es una enfermedad que toma a la gente como rehén.

Así que Graves, que ahora tiene 39 años y lleva dos y medio sobrio, estaba preparado cuando sus médicos le sugirieron que se ofreciera voluntario para un tratamiento experimental en el que le inyectaban en el cerebro miles de neuronas fabricadas en laboratorio.

"Dije que sí, pero creo que no comprendí la magnitud del asunto", afirma.

El tratamiento, desarrollado por Neurona Therapeutics, se perfila como un gran avance de la tecnología de células madre. Se trata de la idea de utilizar células humanas embrionarias, o células convertidas a un estado similar al embrionario, para fabricar tejidos jóvenes y sanos.

Los obstáculos a la investigación y los debates políticos han retrasado los avances, pero los científicos están cada vez más cerca de conseguir una cura.

Y a las células madre les vendría muy bien una victoria. Hay muchas clínicas turbias que dicen que las células madre curan cualquier cosa, y mucha gente que se lo cree. En realidad, convertir estas células en curas ha sido un proyecto de investigación lento que, hasta ahora, no ha dado lugar a ningún medicamento aprobado.

Pero eso podría cambiar, dados los notables resultados iniciales de las pruebas de Neurona en los cinco primeros voluntarios. De ellos, cuatro, incluido Graves, informan de que sus convulsiones han disminuido en un 80% o más. También hay mejoras en las pruebas cognitivas. A las personas con epilepsia les cuesta recordar cosas, pero algunos de los voluntarios pueden ahora recordar una serie completa de imágenes.

"Es pronto, pero podría ser reconstituyente", afirma Cory Nicholas, antiguo científico de laboratorio y CEO de Neurona. "Yo lo llamo equilibrio y reparación de la actividad".

Partiendo de un suministro de células madre tomadas originalmente de un embrión humano creado mediante FIV, Neurona cultiva "interneuronas inhibidoras". El trabajo de estas neuronas consiste en sofocar la actividad cerebral: indican a otras células que reduzcan su actividad eléctrica segregando una sustancia química llamada GABA.

Graves recibió el trasplante en julio. Fue trasladado en silla de ruedas a una máquina de resonancia magnética de la Universidad de California en San Diego. Allí, la cirujana Sharona Ben-Haim observó en una pantalla cómo introducía una aguja de cerámica en su hipocampo, dejando caer miles de células inhibidoras. La apuesta consistía en que éstas empezarían a formar conexiones y amortiguarían el tsunami de fallos de encendido que provocan los ataques epilépticos.

Ben-Haim dice que es un gran cambio respecto a las cirugías que realiza con más frecuencia. Normalmente, en los casos graves de epilepsia, intenta encontrar y destruir el "foco" de células que causan los ataques. Corta parte del lóbulo temporal o utiliza un láser para destruir puntos más pequeños. Aunque este tipo de cirugía puede detener las convulsiones de forma permanente, conlleva el riesgo de "importantes consecuencias cognitivas". Las personas pueden perder la memoria o incluso la visión.

Por eso Ben-Haim cree que la terapia celular podría suponer un avance fundamental. "El concepto de que podemos ofrecer un tratamiento definitivo para un paciente sin destruir el tejido subyacente sería potencialmente un enorme cambio de paradigma en la forma en que tratamos la epilepsia", afirma.

Nicholas, CEO de Neurona, es más directo. "El tratamiento actual es medieval", afirma. "Se está cortando parte del cerebro".

En el caso de Graves, el trasplante de células parece funcionar. Desde que dejó de beber, no ha sufrido ninguno de los temibles ataques "gran mal", que pueden dejarte inconsciente. Pero antes de la intervención de San Diego, seguía teniendo uno o dos pequeños ataques al día. Estos episodios, que parecen euforia o déjà vu, o una mirada ausente, podían durar hasta medio minuto.

Ahora, en un diario que lleva como parte del estudio para contabilizar sus convulsiones, la mayoría de los días Graves marca "ninguna".


LUIS FUENTEALBA Y DANIEL CHERKOWSKY

Otros pacientes del estudio también cuentan historias de cambios drásticos. Una mujer de Oregón, Annette Adkins, tenía convulsiones cada semana; pero ahora no ha tenido ninguna durante ocho meses consecutivos, según Neurona. Heather Longo, la madre de otro sujeto, también ha dicho que su hijo ha pasado periodos sin convulsiones. Mantiene la esperanza de que su ánimo se esté levantando y afirma que su memoria, equilibrio y cognición están mejorando.

Sin embargo, no va a ser fácil obtener resultados consistentes de un tratamiento con células vivas. Uno de los voluntarios del estudio no observó ningún beneficio, al menos al principio, mientras que las convulsiones de Graves desaparecieron tan pronto después del procedimiento que no está claro si las nuevas células podrían haber causado el cambio, ya que pueden tardar semanas en desarrollar sinapsis y conectarse a otras células.

"No creo que comprendamos realmente toda la biología", afirma Ben-Haim.

Neurona planea un estudio más amplio para ayudar a dilucidar las causas y los efectos. Nicholas afirma que en la siguiente fase del ensayo se inscribirá a 30 voluntarios, la mitad de los cuales se someterán a cirugías "simuladas". Es decir, todos se pondrán batas quirúrgicas y los médicos les perforarán el cráneo. Pero sólo algunos recibirán las células; para el resto será una simulación. Así se descarta el efecto placebo o la posibilidad de que, de algún modo, el simple hecho de introducir una aguja en el cerebro tenga algún beneficio.


Justin Graves buceando antes de su diagnóstico. JUSTIN GRAVES

Graves cuenta a MIT Technology Review que está seguro de que las células le ayudaron. "¿Qué otra cosa podría ser? No he cambiado nada más", afirma.

Ahora está dispuesto a creer que puede recuperar partes de su vida. Espera volver a nadar. Y si puede conducir, planea mudarse a Louisville para estar cerca de sus padres. "Los viajes por carretera siempre fueron algo que me gustó", dice. "Uno de los planes que tenía era atravesar el país. No tener ninguna prisa y ver lo que quiero".


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