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Biotecnología

TR 10: El primer tratamiento de edición genética

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La anemia falciforme es la primera enfermedad vencida por CRISPR a medida que la tecnología llega al mercado. 

  • por Antonio Regalado | traducido por
  • 08 Enero, 2024

¿Quiénes? CRISPR Therapeutics, Editas Medicine, Precision BioSciences y Vertex Pharmaceuticals.

¿Cuándo? Ahora.

Ha llegado el primer tratamiento por edición genética. Los agradecidos pacientes ya lo calificando como algo que "cambia la vida".

Hace solo 11 años que los científicos desarrollaron CRISPR por primera vez, una potente tecnología de edición de ADN. Ahora, han sacado a CRISPR del laboratorio y lo han introducido en la medicina real con un tratamiento que cura los síntomas de la anemia falciforme.

Esta patología surge al heredar dos copias defectuosas de uno de los genes que producen la hemoglobina. Los síntomas son dolores intensos y la esperanza de vida es de 53 años. Afecta a 1 de cada 4.000 personas en EE UU, casi todas afroamericanas.

¿Cómo esta enfermedad se ha convertido en el primer éxito de CRISPR? Un hecho fortuito de la biología es parte de la respuesta, el cuerpo humano alberga otra forma de producir hemoglobina que se desactiva al nacer. Así, los investigadores descubrieron que una simple edición del ADN de las células de la médula ósea podía volver a activarla.

Aunque hay muchos tratamientos CRISPR en fase de ensayo, en 2022 Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston (EE UU), fue la primera empresa en presentar un tratamiento contra la drepanocitosis para su aprobación. Tras la edición de su médula ósea, casi todos los pacientes que participaron de manera voluntaria en el ensayo dejaron de sentir dolor.

Fueron buenas noticias, pero el coste previsto del tratamiento de edición genética es de 2 a 3 millones de dólares (1,8 a 2,7 millones de euros). Y Vertex Pharmaceuticals no tiene planes inmediatos de ofrecerlo en África, donde la anemia falciforme es más frecuente y continúa la tasa de mortalidad infantil.

La empresa asegura que esto se debe a la complejidad del tratamiento. Implica una estancia en el hospital, donde los médicos extraen la médula ósea, editan las células y luego las vuelven a trasplantar. En países que aún luchan por cubrir las necesidades sanitarias básicas, el procedimiento es demasiado exigente. Por ello, el siguiente paso podría consistir en aplicar CRISPR de forma más sencilla y barata.

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