Biomedicina

El primer ensayo humano con optogenética podría devolver la vista a ciegos

Introducirá ADN de un alga fotosensible que modificará la respuesta óptica de otras células del ojo para que sean capaces de reaccionar a la luz, aunque solo sea en blanco y negro

  • Lunes, 22 de febrero de 2016
  • Por Katherine Bourzac
  • Traducido por Teresa Woods

Si todo sale según el plan, en algún momento del próximo mes, un cirujano de Tejas (EEUU) utilizará una jeringuilla para inyectar unos virus cargados de ADN procedente de un alga fotosensible en el ojo de una persona legalmente ciega. El proyecto aspira a devolver la vista al paciente, aunque sólo sea en blanco y negro.

El estudio, patrocinado por la start-up RetroSense Therapeutics, de Ann Arbor, en Michigan (EEUU), será el primero que pruebe la optogenética en humanos. Esta tecnología nacida en laboratorios de neurociencia emplea una combinación de terapia genética y luz para controlar las células nerviosas con precisión.

El ensayo, que será realizado por médicos de la Fundación Retina del Sudoeste, incluirá hasta 15 pacientes con retinosis pigmentaria. Esta enfermedad degenerativa causa la muerte de las células fotorreceptoras y fotosensibles del ojo, lo que provoca ceguera paulatinamente. El objetivo del tratamiento es modificar el ADN de distintas células de la retina, llamadas células ganglionares, para que envíen señales al cerebro en respuesta a los estímulos luminosos.

El estudio de Tejas será seguido de cerca por neurocientíficos que esperan emplear la optogenética dentro del cerebro humano para tratar el párkinson y algunas graves enfermedades mentales. "El experimento será una mina de oro de datos sobre el uso de la optogénica en humanos", afirma el neurocientífico y el director científico del programa interno de investigaciones del Instituto Nacional de Abuso de Sustancias en Baltimore (EEUU), Antonello Bonci.

Los pacientes que padecen retinosis pigmentaria primero pierden la visión periférica y la visión nocturna antes de finalmente quedarse ciegos. Para participar en el estudio, el nivel de visión de los candidatos no debe permitirles ver mucho más que una mano que se agita delante de su cara. El CEO de RetroSense, Sean Ainsworth, espera que después del tratamiento los pacientes "puedan ver mesas y sillas" y hasta leer letras grandes.

La optogenética fue desarrollada hace una década para controlar la actividad de las células nerviosas con precisión. Añade instrucciones de ADN para una proteína fotosensible, un tipo de rodopsina, que las algas utilizan para detectar la luz del Sol y enfocarse hacia ella. Al añadirla a un nervio, provoca que la célula se dispare al ser expuesta a una onda de luz específica.

La tecnología ya está ayudando a los científicos a entender qué células cerebrales están implicadas en el movimiento, la motivación, el dolor y otras muchas funciones cerebrales básicas en animales. Un experimento de la Universidad de Stanford (EEUU) liderado por Karl Deisseroth, uno de los inventores de la optogenética, descubrió que podían activar y desactivar la sensación de miedo en ratones al dirigir un haz de luz por un cable de fibra óptica a unas células específicas de sus cerebros.

RetroSense fue fundada en 2009 para comercializar investigaciones realizadas por Zhuo-Hua Pan, el experto en visión que se dio cuenta del potencial que la optogenética podría tener si se aplicaba en el ojo. A diferencia del cerebro, es transparente y sensible a la luz, y resulta mucho más fácil de tratar con terapias genéticas. No se requieren ni hardware ni cables de fibra óptica, puesto que la luz entra directamente a la retina.

El ojo tiene dos tipos de células fotorreceptoras. Unos son los conos, denominados así por su forma, responsables de la visión en color. Los otros son los bastones, que responden a la luz por la noche. Su respuesta a los fotones genera una señal eléctrica que atraviesa una sucesión de células nerviosas de camino al nervio óptico para llegar después al cerebro.

Para superar la pérdida de fotorreceptores, la estrategia creada por Pan y adoptada por RetroSense inyecta virus cargados con ADN de una alga al centro del ojo. Su objetivo es la capa superior de células de la retina, llamadas ganglionares. Una vez que se añada la proteína fotosensible, las células ganglionares deberían dispararse en respuesta a la luz.

Pan espera que el tratamiento genere al menos 100.000 células sensibles a la luz dentro de la retina. Eso podría traducirse en una visión considerable. Hasta ahora, la única tecnología comercial para devolver una visión limitada a los ciegos consiste en un implante eléctrico llamado el Argus II que transmite vídeo procedente de una cámara hasta una placa de 60 electrodos conectada a la retina, pero sólo proporciona unos pocos píxeles de informaciones visuales a la vez.

La proteína de alga también tiene algunas limitaciones. Una es que sólo responde al componente azul de la luz natural. Como resultado, RetroSense prevé que los pacientes solo podrán adquirir visión monocromática. Quizás el cerebro la procesará en blanco y negro, sugiere Ainsworth. Los pacientes podrían percibir un objeto que no refleje ninguna luz azul, como una camisa roja o negra. 

Las especulaciones acerca de lo que la gente verá o no, y cómo será su experiencia subjetiva, nacen de los resultados de los estudios realizados con ratones ciegos. El líder de una línea de investigación que estudia la restauración optogenética de la visión del Institut de la Vision en París (Francia), Jens Duebel, afirma que después del tratamiento, los ratones ciegos empezaron a mover la cabeza para seguir una imagen y a evitar una luz muy brillante cuando se encuentran dentro de una caja oscura, al igual que los ratones sanos.

Puesto que la proteína de alga no es tan sensible a la luz como una retina normal, Duebel cree que los pacientes podrían ver bien con luz de exterior, pero no tan bien en interiores. Duebel está asociado con GenSight Biologics de París, una empresa que desarrolló un par de microproyectores montados en unas gafas que podrían superar ese problema. Las gafas convierten unas imágenes de vídeo en ondas de luz a las que puede responder una retina genéticamente alterada. A la empresa francesa le faltan varios años antes de poder llevar su tecnología a la fase de ensayo clínico, según Duebel.

Y hay otros tratamientos de optogenética en fase de desarrollo. Una empresa de San Francisco (EEUU) llamada Circuit Therapeutics está desarrollando un tratamiento optogenético para el dolor crónico. Hasta ahora, en experimentos con ratones, desactivar las señales de dolor ha requerido la implantación de una fibra óptica en la médula espinal.  Circuit Therapeutics también está siendo financiada por la Fundación Michael J. Fox para las Investigaciones de Parkinson, que quiere determinar si es posible controlar los temblores causados por el párkinson con el uso de una fuente de luz dentro del cerebro. Hasta ahora, esto se ha intentado con fármacos o electrodos implantados.

Bonci advierte que antes de que se pueda aplicar la optogenética al cerebro de forma terapéutica, los investigadores necesitarán disponer de más datos acerca de las células a las que deben dirigir el tratamiento. Pero el experto pone una fecha: "Nos faltan cinco años, no 20".

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