La aprobación de un fármaco por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EEUU (FDA, por sus siglas en inglés) se asocia a que este es seguro y efectivo. Sin embargo, un estudio llevado a cabo por investigadores de la Universidad de Yale (EEUU) y publicado ayer en la revista JAMA revela que los ensayos clínicos tenidos en cuenta por la organización difieren mucho en función del fármaco. Este doble rasero podría tener consecuencias sobre la salud de los pacientes.

Entre los hallazgos del estudio destaca que el 37% de los fármacos aprobados por la FDA fue sometido, únicamente, a un ensayo clínico, mientras que los efectos de otro 25% fueron analizados en más de tres pruebas distintas. Del mismo modo, mientras que la validación de cada indicación asociada a un fármaco suele requerir una media de dos ensayos, el equipo de investigación detectó el caso de una de estas pruebas cuyos resultados sirvieron para aprobar 68 de ellas. Esta cifra supone el 34% de todas las indicaciones atribuidas a dicho tratamiento.

El investigador de la Escuela de Medicina de la Universidad de Yale y coautor del estudio, Joseph Ross, considera “necesario explicar que hay incertidumbre sobre los beneficios reales de estos fármacos aprobados recientemente”. Sus conclusiones se desprenden del estudio de 448 ensayos clínicos validados por la FDA entre 2005 y 2012. Dichas pruebas atañen a 188 agentes terapéuticos asociados a un total de 206 indicaciones. Todos estos datos forman parte de la información pública de la organización.

Respecto al efecto comparado de los tratamientos, el estudio demuestra que el 13% de los ensayos clínicos validados por la FDA no incluye una ponderación entre el medicamento a valorar y otra sustancia o placebo que actúe como control. El número de pacientes incluidos en dichas pruebas también resulta dispar, puesto que llega a oscilar entre los 270 y los 1.550.

Ross alerta, especialmente, sobre los ensayos clínicos de seis meses de duración: “Hay medicamentos pensados para administrarse durante muchos años, y nuestros resultados sugieren que tenemos pocos datos para informar sobre la seguridad y eficacia de estos tratamientos a largo plazo”.

Mejorar la comunicación

Las conclusiones del artículo señalan que los estándares de aprobación de la FDA son “flexibles”. Algunos fármacos se aprueban tras ensayos muy rigurosos, mientras que las pruebas para otros no lo son tanto.

Según el texto, “estos permisos se otorgan sin ensayos largos y costosos”, lo que permite que terapias potencialmente efectivas contra enfermedades de alto riesgo, como el cáncer, lleguen antes al mercado. Sin embargo, el artículo considera que es precisamente en los que “se debería considerar como una norma de oro el hacer ensayos”. En este sentido, Ross opina que “la FDA responde a la presión pública que solicita que los medicamentos estén listos para su administración rápidamente, siempre que no sean peligrosos”.

Con motivo de esta publicación, la editora de JAMA Internal Medicine y miembro de un panel de la FDA, Rita Redberg, afirma en un editorial de JAMA que “es importante ayudar a contestar las preguntas que este estudio plantea para, así, ayudar a la FDA en su misión de encontrar el balance justo entre innovación y seguridad”. En este sentido, MIT Technology Review se ha puesto en contacto con la organización, de la que no ha recibido respuesta.

La toma de decisiones de la FDA también es puesta en tela de juicio en otro artículo publicado en el mismo número de JAMA, que analiza sus criterios respecto a la aprobación de ciertos dispositivos cardíacos como los desfibriladores automáticos implantables. La investigación señala que estos dispositivos se aprueban sin ensayos clínicos cuando una versión previa ya ha demostrado su seguridad y eficacia. Aunque dicho artículo considera que sus resultados “no deben interpretarse como que la FDA falla a la hora de determinar la seguridad de estos dispositivos”, recalca la “necesidad de ser rigurosos a la hora de informar a los pacientes”.

En ese punto, Ross coincide: “No creemos que pacientes y médicos sean conscientes de esta incertidumbre, por lo que la FDA debe informar sobre los ensayos que la han llevado a tomar una decisión”. Lo cierto es que, aunque la organización busca que ciertas terapias estén disponible lo antes posible, con la intención de salvar más vidas, no se puede descuidar la comunicación cuando se habla de salud.