Las células son producidas por una empresa llamada Neuralstem con sede en Rockland, Maryland, que aísla las células madre del cerebro y la médula espinal de fetos abortados. La compañía también está apuntando a otras grandes afecciones del sistema nervioso central con su plataforma de terapia celular, incluyendo lesiones de la médula espinal, paraplejia espástica isquémica, accidente cerebrovascular crónico y cáncer de cerebro.
La ELA destruye gradualmente las conexiones entre la médula espinal y las neuronas motoras, lo que con el tiempo quita a los pacientes toda capacidad de moverse. La esperanza es que las células inyectadas en la médula espinal proporcionen apoyo, tal vez mediante la liberación de factores de crecimiento, para así prevenir la muerte de las neuronas motoras. "Nutren a las neuronas motoras moribundas para que vuelvan a estar saludables, o las hacen más saludables y frenan el proceso degenerativo", señala Richard Garr, director general de Neuralstem.
"Hemos encontrado que el procedimiento es extremadamente seguro", asegura Eva Feldman, neuróloga de la Universidad de Michigan e investigadora principal del ensayo. "En un subgrupo de pacientes, nos parece ver que la enfermedad ha dejado de progresar", pero es demasiado pronto para saber si el resultado de ese pequeño número de pacientes es significativo, afirma.
En su primera intervención quirúrgica, Harada recibió 10 inyecciones, cada una con aproximadamente 100.000 células, en los laterales de su espina dorsal baja. Después del procedimiento, fue capaz de mover sus extremidades con una fuerza y destreza superiores a sus habilidades antes del tratamiento. Aunque algunos pacientes con ELA pueden llegar a experimentar breves períodos de pequeñas mejoras o de estabilización, este grado de recuperación es algo inaudito. En los últimos meses, Harada ha señalado que sus habilidades han ido retrocediendo poco a poco, aunque a un ritmo más lento que antes del tratamiento.
En el procedimiento de esta semana, en lugar de inyectar las células en la espina dorsal baja de Harada, un cirujano colocará las células en la espina dorsal superior, una región que contiene las células nerviosas grandes que controlan la respiración. Dado que los pacientes con ELA suelen morir de paro respiratorio, los investigadores esperan que el tratamiento proteja a las neuronas motoras de la médula espinal superior y prevenga o retrase la pérdida de la función pulmonar.
Las células de Neuralstem son algo diferentes de las células madre normales, ya que no tienen un destino definido. Al tomar células de un feto de una etapa de gestación particular, la empresa genera células que son todavía capaces de dividirse pero que se convierten en un tipo celular específico, como por ejemplo células de la médula espinal. Esta propiedad única de las células de Neuralstem permite a la empresa probar posibles fármacos en determinados tipos de células del sistema nervioso central y en placas de cultivo. La compañía está actualmente en busca de medicamentos que puedan proteger y nutrir a las neuronas del hipocampo, una parte del cerebro que resulta crucial para formar y almacenar recuerdos.
Otro ensayo de ELA, llevado a cabo en la Clínica Mayo (EE.UU.), está probando un tratamiento que inyecta las propias células madre del paciente, aisladas del tejido graso, en su fluido espinal. Hasta ahora, dos pacientes han sido sometidos al procedimiento. Al igual que en el ensayo de Emory, el estudio de la Clínica Mayo se centra en la seguridad. Aunque estos tratamientos con células madre son todavía bastante nuevos y conllevan riesgos, la grave situación de los pacientes con ELA hace que el equilibrio entre riesgos y beneficios sea distinto. "Cuando tienes una enfermedad como la esclerosis lateral amiotrófica, donde el promedio de supervivencia es de dos a tres años después del diagnóstico y es uniformemente letal, los investigadores y la Agencia Estadounidense del Medicamento creen que es ético probar estos enfoques más desesperados y con un riesgo potencialmente mayor", indica Anthony Windebank, neurólogo y director del ensayo en la Mayo.
Si el procedimiento resulta seguro, uno de los próximos pasos para el campo sería modificar genéticamente las células para producir factores de crecimiento específicos que impidan la muerte de las neuronas motoras, explica Windebank. "Si hay alguna señal de la eficacia de estos enfoques, su traducción al ento o clínico sucedería muy rápidamente".