El diseño y desarrollo de un nuevo medicamento es un desafío científico costoso y propenso al fracaso. Un nuevo fármaco puede tardar muchos años en desarrollarse, a un coste de una inversión considerable. E incluso entonces, la mayoría de los posibles candidatos nunca llegan al paciente. Para los medicamentos biológicos, terapias elaboradas a partir de proteínas modificadas genéticamente en lugar de química sintética (que a menudo se utilizan para tratar afecciones en la mayoría de las principales enfermedades agudas y crónicas), la complejidad es aún mayor.
Los científicos exploran vastas cantidades de moléculas posibles, buscando las pocas y raras que se unan a la diana adecuada, permanezcan estables en el cuerpo humano y puedan fabricarse a gran escala. Hoy en día, la IA está acelerando estos procesos y se ha convertido rápidamente en una parte fundamental de la infraestructura en la I+D farmacéutica.
El diseño asistido por IA es una parte creciente de cómo se desarrollan los candidatos a fármacos biológicos, y empresas como AstraZeneca están formando activamente sus equipos de ingeniería para impulsar esto aún más. "Todo lo que hacemos, ya sea diseñar, fabricar, probar o analizar, ahora está mejorado computacionalmente", afirma Puja Sapra, vicepresidenta sénior y jefa de ingeniería de productos biológicos de I+D y descubrimiento de dianas oncológicas en AstraZeneca. "Los tiempos de ciclo se están acortando, mientras que la productividad y la innovación aumentan."
Sapra explica que el enfoque de AstraZeneca sigue un bucle de "construir-medir-aprender". La IA genera o prioriza candidatos moleculares computacionalmente, prediciendo qué diseños tienen más probabilidades de éxito. Los científicos, por tanto, centran los recursos del laboratorio únicamente en los candidatos mejor clasificados. Esto conduce a un ciclo de retroalimentación más ajustado con menos callejones sin salida, una iteración más rápida y la capacidad de abordar dianas de enfermedades que antes se consideraban intratables por la medicina. Dado que el número de posibles combinaciones moleculares supera con creces lo que cualquier equipo humano puede explorar sistemáticamente, el uso de la IA para reducir y refinar las opciones de prueba se ha convertido en un enfoque principal en el diseño de fármacos biológicos.
Navegando problemas complejos de diseño de fármacos
Más allá de acelerar los plazos, la IA también se está aplicando al descubrimiento de clases de medicamentos completamente nuevas. Los productos biológicos tradicionales suelen dirigirse a una única vía de enfermedad. La próxima generación de fármacos puede atacar múltiples objetivos simultáneamente o liberar con precisión cargas terapéuticas a células específicas. Lograr esto requiere una optimización de muchas variables a la vez. De cara al futuro, los modelos impulsados por IA podrían ayudar a diseñar estos productos biológicos multiespecíficos y cada vez más complejos, explica Puja Sapra. «Por ejemplo», continúa, «estos modelos podrían ayudar a identificar qué dos o tres objetivos priorizar basándose en la biología subyacente, y luego optimizar múltiples parámetros para equilibrar la potencia, la estabilidad, la capacidad de fabricación y la seguridad de una molécula». «Atacar lo inatacable se está convirtiendo en una realidad», dice Sapra. «Estas tecnologías nos permitirán finalmente desarrollar medicamentos contra objetivos que antes se consideraban imposibles de alcanzar. El potencial de beneficio para los pacientes es notable».
El foso de datos
McKinsey estima que la IA generativa, combinada con otras herramientas computacionales, podría reducir los plazos de descubrimiento de fármacos hasta en un 50%. Pero todo modelo de IA es tan bueno como sus datos de entrenamiento. En el descubrimiento de fármacos, eso significa grandes cantidades de datos biológicos de alta calidad. Los experimentos pueden proporcionar una rica fuente de dichos datos. Tanto si tienen éxito como si fracasan, cada experimento genera una señal sobre lo que funciona y lo que no.
«Los datos son nuestro elemento diferenciador», afirma Sapra, explicando cómo los conjuntos de datos de la empresa son propietarios y multimodales, e incluyen estructuras moleculares, mediciones de unión, perfiles de seguridad y resultados de fabricación. «Hemos construido una cartera intencionadamente diversa que abarca múltiples áreas de enfermedad y tipos de fármacos. Todos esos datos nos permiten afinar modelos de IA de vanguardia con conjuntos de entrenamiento más ricos y representativos». Y añade: «Además, hemos invertido en tecnologías de cribado profundo para generar conjuntos de datos adicionales necesarios en volumen para refinar y validar constantemente nuestros modelos».
Construyendo un motor de descubrimiento autónomo
Para agrupar todos esos datos en un solo lugar, AstraZeneca está construyendo lo que denomina una instalación "laboratorio del futuro" en Kendall Square, Cambridge, Massachusetts, donde la IA y la automatización robótica podrán formar un sistema de descubrimiento continuo y de ciclo cerrado. «Al igual que un coche autónomo utiliza sensores y modelos para navegar por su ento o, este sistema emplea la IA para hacer predicciones, sistemas robóticos para ejecutar experimentos e instrumentos para generar datos», explica Sapra. Esos datos retroalimentan directamente los modelos, acelerando cada ciclo posterior.
«Durante todo el proceso, los científicos seguirán siendo fundamentales, proporcionando la supervisión, el juicio y la dirección estratégica que aseguren que los resultados sean explicables, tolerables y estén dirigidos hacia un potencial beneficio para el paciente», añade.
Finalmente, los sistemas automatizados de alto rendimiento podrán realizar y evaluar miles de interacciones moleculares semanalmente. «Esto generará datos listos para IA a una escala que los flujos de trabajo tradicionales no pueden igualar», dice Sapra. «La manipulación robótica de muestras, los controles de calidad automatizados y los pipelines de datos integrados también tienen el potencial de ayudar a acelerar significativamente los plazos de desarrollo temprano de fármacos».
La próxima frontera: Generación de medicamentos desde cero
En última instancia, según Sapra, la visión final para la IA en el descubrimiento de fármacos biológicos es lo que el campo denomina diseño «de novo». Para ello, el objetivo es que la IA genere secuencias de proteínas completamente nuevas que se ajusten con precisión a las propiedades deseadas del fármaco. Esto incluye el diseño de la estructura, la predicción de la seguridad, cómo se comportará en el cuerpo y cómo hacer que sea fabricable.
«El campo está logrando grandes avances hacia un fármaco biológico completamente generado por IA, diseñado desde cero hasta convertirse en un candidato clínico», dice Sapra. «A medida que seguimos aprovechando los modelos de frontera y los afinamos con los conjuntos de datos adecuados, nos acercamos a esta realidad. Creo que llegará. Es cuestión de tiempo.»
Sin embargo, varios elementos clave son necesarios para alcanzar este punto. En primer lugar, datos de entrenamiento más completos y estandarizados en toda la industria. En segundo lugar, puntos de referencia de evaluación sólidos para candidatos generados por IA. Y en tercer lugar, equipos que sepan trabajar en la intersección del aprendizaje automático y la biología. De todos los prerrequisitos, sin embargo, la predicción de seguridad podría ser la más trascendental y, quizás, la menos discutida, según Sapra.
“Uno de los problemas más difíciles en el diseño de novo es predecir si una molécula generada computacionalmente será segura en el cuerpo humano”, explica Sapra. AstraZeneca está abordando esto con lo que equivale a ensayos clínicos virtuales. Se trata de sistemas celulares avanzados y modelos de órganos a microescala que funcionan como bancos de pruebas físicos, combinados con una IA que aprende de sus resultados.
“Estos sistemas tienen el potencial de generar señales biológicas mejoradas sin los cuellos de botella de las pruebas tradicionales, y son una pieza clave que faltaba para cerrar el bucle entre los diseños generados por IA y los candidatos aptos para la fase clínica”, añade Sapra.
Una transformación en curso es el avance hacia sistemas de IA agénticos que pueden generar simultáneamente moléculas candidatas y predecir su probable eficacia y seguridad. Estos flujos de trabajo autónomos pueden conectar conocimientos a nivel de enfermedad directamente con el diseño de moléculas, uniendo lo que antes eran silos de datos separados. “La complejidad de la biología va de la mano con el diseño de la molécula”, resume Sapra.
El talento humano desbloquea el potencial de la IA
La transformación en curso en los productos biológicos no es solo tecnología. “Con sistemas más autónomos, la supervisión humana sigue siendo el eje central de este enfoque —garantizando una IA explicable y ética en beneficio de los pacientes—”, afirma Sapra.
Para los científicos, trabajar con la IA es un proceso colaborativo. «Los científicos trabajarán estrechamente con estos sistemas de modelos», afirma. «Habrá un mundo en el que los modelos diseñarán moléculas, y luego los científicos trabajarán con los sistemas para probarlas y recopilar todos esos datos». Mediante este proceso de verificaciones, contrapesos y juicios humanos, los modelos evolucionarán y mejorarán constantemente, con el potencial de beneficiar a los pacientes en última instancia.
Para los ingenieros, diseñar y construir sistemas eficaces preparados para la colaboración humano-IA significará garantizar altos niveles de transparencia del modelo y explicabilidad. Según Sapra, los equipos de ingeniería de AstraZeneca incluyen científicos de datos, especialistas en automatización e ingenieros de IA, que están desarrollando sistemas que actúan como "socios de pensamiento" en lugar de cajas negras. "Los ingenieros están diseñando sistemas que generan, validan y aprenden a gran velocidad. Y los problemas son realmente complejos: fusión de datos multimodales, optimización en bucle cerrado, cuantificación de la incertidumbre e interpretabilidad en el punto de la toma de decisiones clínicas", añade.
Al asumir desafíos tan exigentes técnicamente, los ingenieros y científicos tienen la oportunidad de contribuir a la investigación y el desarrollo de tratamientos que pueden cambiar vidas para muchas enfermedades, afirma Sapra. "Los medicamentos biológicos que podemos desarrollar hoy, y los que diseñaremos mañana, dependen de la combinación de talento de IA e ingeniería de primer nivel mundial con una profunda experiencia científica."
Este artículo ha sido iniciado y financiado por AstraZeneca. Z4-85058, julio de 2026.
Este contenido ha sido producido por Insights, la división de contenido personalizado de MIT Technology Review. No ha sido escrito por el equipo editorial de MIT Technology Review. Ha sido investigado, diseñado y redactado por redactores, editores, analistas e ilustradores humanos. Esto incluye la redacción de encuestas y la recopilación de datos para encuestas. Las herramientas de IA que se pudieron haber utilizado se limitaron a procesos de producción secundarios que pasaron por una exhaustiva revisión humana.