Las intervenciones las llevó a cabo la semana pasada Steven Schwartz, director del departamento de retina del Jules Stein Eye Institute en la Universidad de Califo ia (EE.UU). Estas investigaciones han sido financiadas por Advanced Cell Technology, una empresa de biotecnología que tiene laboratorios en la ciudad de Marlborough, y que recibió hace poco el visto bueno de la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) para probar el tratamiento en 24 pacientes con degeneración macular seca avanzada o una forma juvenil de la enfermedad conocida como enfermedad de Stargardt.
Los dos pacientes, cuyos nombres no se han revelado, están entre los primeros voluntarios en recibir un tratamiento creado usando células madre embrionarias. El año pasado, otra empresa de biotecnología, Geron, comenzó un pequeño estudio usando células madre para intentar reparar lesiones de la médula espinal.
Los investigadores creen que la puesta en marcha de una segunda serie de ensayos, en este caso con la ceguera, representa un importante hito para el campo de las células madre. También es un gran paso para Advanced Cell, una empresa diminuta que lleva mucho tiempo en el ojo del huracán de las polémicas relacionadas con las células madre. En una ocasión, manifestantes provida protestaron a las puertas de la empresa, asustando a los inversores. Y la empresa ha tenido que despedir a prácticamente todo su personal dos veces, cuando sus cuentas bancarias se quedaron a cero.
“Esto fue una locura durante mucho tiempo”, afirma Robert Lanza, director médico de Advanced Cell y uno de los 22 empleados a tiempo completo de la empresa.
Es probable que la puesta en marcha de los ensayos clínicos despierte las esperanzas de conseguir dividendos entre los inversores. El precio de las acciones de Advanced Cell ha subido un 170 por ciento el pasado año, situando el valor en bolsa de la empresa en 285 millones de dólares el martes de la última semana. Los inversores esperan que su valor ascienda a varios miles de millones de dólares en caso de que la terapia tenga éxito. Cerca de 10 millones de estadounidenses sufren algún tipo de degeneración macular.
Sin embargo, hasta la fecha, la investigación con células madre sólo ha generado pérdidas qiue, en el caso de Advanced Cell, han sumado más de 180 millones de dólares desde que se creó la empresa, a mediados de la década de los 90. En los últimos años, ha liquidado sus programas para la clonación de ganado y ha abandonado sus esfuerzos en el polémico campo de la clonación de embriones humanos para centrarse en un enfoque mucho más específico.
n“Estamos muy ilusionados con este tratamiento porque creemos que tiene el potencial de ralentizar la progresión de la enfermedad”, sostiene Steve Rose, director de investigación de la Fundación Lucha Contra la Ceguera de Estados Unidos, una organización sin ánimo de lucro que invirtió unos 2 millones de dólares en los primeros ensayos del tratamiento en animales, pero que ya no está relacionada directamente con el proyecto. “Esta empresa ha tenido sus altibajos, y estoy encantado de ver que han conseguido llegar a los ensayos clínicos. Tenemos muchas esperanzas”, asegura.
Durante una reciente visita a los laboratorios de Advanced Cell, un técnico ajustó un microscopio para enseñar el producto estrella de la empresa: células de epitelio pigmentario retinal creciendo en una placa. (El pigmento absorbe la luz parásita en el ojo, formando una especie de escudo antideslumbramiento).
Estas células de la retina son las que mueren en la degeneración macular, lo que termina llevando a la muerte de los fotorreceptores y la pérdida gradual del campo de visión central. Advanced Cell cree que al inyectar en el ojo células nuevas, cultivadas en el laboratorio, quizá se pueda curar la enfermedad.
Las células madre embrionarias se pueden convertir en cualquier otro tipo de tejido humano. Por eso se ven como una cura potencial para todo, desde el Alzheimer hasta la alopecia. Pero la realidad es que las aplicaciones posibles probablemente sean mucho más limitadas, al menos a corto plazo, en opinión de Lanza.
No es casual, por ejemplo, que los dos primeros estudios sobre terapias con células madre embrionarias -el de Geron y el de Advanced Cell- tengan que ver con células del sistema nervioso. La razón es que las células madre embrionarias quieren crear neuroectodermo, un linaje celular del embrión que forma el sistema nervioso, de forma natural.
“Las células madre embrionarias piensan por sí mismas y quieren hacer determinadas cosas”, afirma Lanza. Los esfuerzos por producir otro tipo de células, como las del hígado, por ejemplo, han resultado mucho más difíciles, según señala.
Otro obstáculo que no siempre se tiene plenamente en cuenta es el rechazo del sistema inmunitario. Se ha sugerido en numerosas ocasiones que las células madre embrionarias podrían curar la diabetes tipo 1 si los investigadores fueran capaces de trasplantar células islote creadas en laboratorio. Pero un tratamiento de este tipo podría necesitar potentes fármacos inmunosupresores cuyos efectos secundarios, como infecciones o incluso cáncer, pueden ser igual de graves o peores que la enfermedad que pretenden curar.
Lanza asegura que ésa es la razón por la que los primeros ensayos con células madre embrionarias se centran en zonas del cuerpo como la médula, el cerebro y partes del ojo, donde las defensas del cuerpo contra elementos invasores están bloqueadas, al menos parcialmente, debido a un fenómeno denominado privilegio inmune. “Tiene que haber cooperación por parte de la naturaleza”, afirma Lanza. “Por eso muchas empresas han tenido que dejar el negocio y nosotros no”, concluye.