Todo ha llevado más tiempo del que pensaban. Pero ayer una empresa de biotecnología de Massachusetts (EEUU) presentó los resultados del ensayo en humanos más largo y grande de un tratamiento basado en células madre embrionarias, y afirma que parece seguro y que puede haber restaurado parcialmente la visión a pacientes que se estaban quedando ciegos por culpa de enfermedades degenerativas.
Los resultados de este estudio de tres años realizado por Advanced Cell Technology y los especialistas en oftalmología del Instituto de Oftalmología Jules Stein de Los Ángeles (EEUU), se han publicado en la revista Lancet. Han trasplantado células cultivadas en laboratorio a los ojos de nueve personas con degeneración macular y a los de nueve con la distrofia macular de Stargardt.
La idea que hay detrás del tratamiento de Advanced Cell es sustituir las células pigmentarias epiteliales retinianas, conocidas como células RPE por sus siglas en inglés, un tipo de tejido sin el cual los fotorreceptores mueren, por células cultivadas en el laboratorio. Usaron células madre embrionarias como punto de partida, forzándolas a generar millones de células retinianas especializadas. En el estudio, cada paciente recibió un trasplante de entre 50.000 y 150.000 de estas células a un ojo.
El objetivo principal del estudio era demostrar que las células son seguras. Aparte de no observar ningún efecto secundario preocupante, los investigadores también observaron mejoras en los pacientes. Según los investigadores, la mitad de ellos mejoraron lo suficiente como para poder leer de dos a tres líneas más en la gráfica que se usa para examinar los ojos. El director científico de Advanced Cell, Robert Lanza, ha calificado estos resultados de extraordinarios.
"Tenemos a la gente diciendo cosas que nadie se inventaría, como 'Puedo ver el estampado de mi sofá', o 'Ahora puedo conducir al aeropuerto'", afirma. "Claramente está pasando algo".
Lanza hizo hincapié en la necesidad de llevar a cabo un estudio mayor y explicó que la empresa esperaba poder empezarlo este mismo año en pacientes con Stargardt. Pero si se siguen produciendo los mismos resultados que los observados hasta ahora, Lanza afirma que "esto sería una terapia".
Sin embargo, hay especialistas que sostienen que aún es pronto para saber si las mejoras son reales. Los pacientes no han sido examinados por especialistas independientes, afirman, y la vista en pacientes con baja visión es muy difícil de medir, algo que deja mucho espacio para el efecto placebo o un sesgo inconsciente por parte de los médicos.
"Cuando alguien recibe un tratamiento, se esfuerzan muchísimo por leer el gráfico", afirma el médico de la Universidad de Columbia (EEUU) Stephen Tsang, que tiene pacientes con ambas enfermedades. Es normal que los pacientes observen mejoras rápidamente, explica, aunque normalmente no tan grandes como las que describe Advanced Cell.
Tsang también pone en duda algunas de las pruebas fotográficas que Advanced Cell presentó como prueba de que las células trasplantadas habían sobrevivido. "Es una prueba de concepto de que es un procedimiento seguro, pero por lo demás es muy difícil llegar a una conclusión".
Obtener resultados favorables es importantísimo para Advanced Cell, una diminuta empresa de biotecnología con sede en Marlborough, Massachusetts, que ha pasado por dificultades financieras. Este año recibió una multa de los reguladores bursátiles, y su director ejecutivo dimitió en medio de un escándalo relacionado con las acciones. Lanza afirma que un estudio mayor para probar si el tratamiento funciona costaría "decenas de millones".
Quizá porque necesita recaudar dinero, Advanced Cell ya había anunciado los resultados preliminares de el estudio, afirmando que un paciente, un granjero, básicamente había recuperado la vista. Pero por cada una de estas anécdotas hay otro paciente que afirma que el tratamiento no hizo nada por ellos. Una de estas, Maurie Hill, que tiene Stargardt y ha perdido la parte central de la visión por completo, afirmó en su blog que se sentía decepcionada porque no había experimentado ningún "cambio funcional en la visión".
Los estudios de Advanced Cell son importantes porque son los únicos ensayos clínicos basados en células madre embrionarias que se han llevado a cabo en EEUU. Otro estudio centrado en las lesiones medulares se detuvo en 2011 cuando Geron, la empresa que lo financiaba, decidió cancelar el programa tras tratar a cinco pacientes (ver "Geron clausura un programa pionero de investigación con células madre").
Pero como el ojo es más fácil de tratar, pronto podría haber una pequeña explosión en el estudio de la retina usando células madre embrionarias. La empresa de biotecnología BioTime anunció este mes que había solicitado a la Agencia estadounidense del Medicamento permiso para llevar a cabo un pequeño ensayo clínico, y la gran farmacéutica Pfizer planea lanzar su propio estudio, en el que trasplantaría parches aún mayores de células retinianas. Si ese ensayo sigue adelante, sería el primero de una gran farmacéutica usando células madre embrionarias.
"La idea está clara", explica la investigadora de la Universidad de Califo ia (EEUU) en Irvine, Magdalene Seiler. "Si eres capaz de sustituir las células RPE puedes rescatar los fotorreceptores. Es algo que se ha demostrado una y otra vez en experimentos con animales".
En septiembre de este año médicos japoneses llevaron a cabo el primer trasplante de tejido retiniano derivado de células pluripotentes inducidas, que son células madre que se pueden crear partiendo del propio tejido del paciente y que son idénticas genéticamente.