Al igual que con la DBS, en primer lugar los cirujanos taladran un pequeño agujero en el cráneo, después insertan un electrodo para así buscar una pequeña área cerebral llamada núcleo subtalámico, que emite un patrón característico de actividad eléctrica. Sin embargo, el electrodo después se retira y se inserta un pequeño catéter. Una pequeña bomba hace que el material genético se transporte hasta el cerebro. Este dispositivo especial para la distribución de fármacos fue desarrollado por Medtronic, una compañía de aparatos médicos que también comercializa sistemas de DBS. Mordock afirma que los planes de Neurologix consisten en comercializar el aparato y el tratamiento de terapia de genes al mismo tiempo.
Durante unas pequeñas pruebas realizadas, mediante las que cada paciente de Parkinson recibió el mismo tratamiento, se logró una mejoría del 29 por ciento en las funciones motoras. Los investigadores han comenzado unas pruebas a mayor escala y ciegas, de las que esperan tener resultados a finales de este mes.
Un segundo método consiste en utilizar terapia de genes para frenar o prevenir la muerte celular en el área del cerebro atacada por el Parkinson. Federoff está supervisando un consorcio académico mediante el que se planea la realización de tests humanos de terapia de genes que codifiquen una proteína llamada GDNF (factor neurotrópico derivado de la glia), y que promueve la supervivencia neuronal. Esta terapia también se aplica mediante el uso de un catéter en el cerebro, pero la infusión se realiza con un grado de presión menor, mediante una técnica conocida como distribución mejorada por convención. Federoff, que también es fundador de una startup canadiense llamada MedGenesis Therapeutix, que comercializa esta tecnología, afirma que mediante este método es posible un tipo de distribución más localizada y precisa.
Además de la distribución mejorada por convención, los cirujanos también podrán usar ténicas de neuroimagen en tiempo real para asegurarse de que la terapia de genes está siendo distribuida de la manera más precisa posible. Los científicos pueden añadir indicadores etiquetados dentro de la solución que contiene la terapia de genes, que pueden ser vistos a través de TACs o escáneres IRM, y son utilizados para visualizar la difusión de las moléculas en el cerebro. Los investigadores ya han utilizado esta técnica para distribuir terapias a pacientes con cánceres cerebrales.
Al margen del cáncer, la enfermedad del Parkison probablemente será la primera en ser tratada mediante este tipo de métodos: los científicos saben qué parte del cerebro es la más dañada y pueden diseñar las terapias en función de ello. (la enfermedad de Alzheimer, por otro lado, tiene un efecto más difuso en el cerebro.)
Si se tiene éxito a la hora de tratar el Parkinson, esto podría abrir el camino para el tratamiento de otras enfermedades. “Cuanto más sepamos acerca de la biología de estos trasto os y a medida que desarrollemos más tratamiento, se ampliará nuestra capacidad para distribuir los fármacos a nivel localizado,” afirma Russell Lonser, consejero de la Rama de Cirugía Neurológica del Instituto Nacional de Enfermedades Neurológicas y Apoplejías en Bethesda, Maryland.
Sin embargo, la terapia de genes tiene su lado negativo si se compara con la DBS. “La DBS se puede desconectar, los catéteres se sacan y los pacientes pueden volver a su estado basal,” afirma Federoff. “Creemos que la distribución de genes tiene un efecto de por vida.”