A lonlargo de unas nuevas pruebas, de las que se publica un informe hoy (14/10/2009)nen la revista Science Translational Medicine, Bechir Jarraya y sus colegas ennel Centro de Investigación de Imágenes Moleculares en Fontenay-aux-Roses,nFrancia, simularon el Parkinson en monos mediante la administración de unanneurotoxina que provoca problemas de movimiento característicos de lanenfermedad. Después los investigadores inyectaron tres genes involucrados en lanproducción de dopamina dentro de los cerebros de los monos, así como unasnsondas especialmente diseñadas para medir los niveles de dopamina en elncerebro, llevando a cabo un seguimiento de los animales hasta un periodo máximonde tres años y medio. La terapia de genes restauró las concentraciones dendopamina en el cerebro, corrigió los problemas de movimiento y logró preveni las diskinesias--sin efectos secundarios graves. En la actualidad están a punto dencomenzar unas pruebas clínicas iniciales con humanos utilizando la mismanterapia de genes de dopamina.
Segúnninforma un artículo en la página web NatureNews:
Elnéxito obtenido en los monos abre el camino para estudios futuros con humanos,nafirma Palfi, que informó acerca de sus resultados en animales hoy en lanrevista Science Translational Medicine. "Esta es la misma situación a la quennos enfrentaremos en la clínica," afirma. El equipo de Palfi ya ha puesto anprueba dos dosis distintas del virus, que contiene tres genes, en seisnpacientes humanos, y actualmente investiga la administración de una dosisnintermedia que concuerde con la que se usó en los monos, llevando a caboncorrecciones en función del tamaño del cerebro. Una vez que los investigadoresnencuentren la dosis óptima, tiene previsto pasar el tratamiento experimental anla Fase II de pruebas, afirma Palfi.
...lantécnica de Palfi no es la única terapia de genes que en la actualidad seninvestiga para el tratamiento del Parkinson. Algunos investigadores estánndesarrollando genes que proporcionan factores de crecimiento con los quendetener la muerte de las neuronas productoras de dopamina. Otros están usandongenes que inhiben la actividad neuronal excesiva asociada con la enfermedad denParkinson del mismo modo que el proceso quirúrgico conocido como estimulaciónncerebral profunda. Por otro lado, otros se están enfocando en genesnindividuales--en vez de en tres--que jueguen un papel en la síntesis de landopamina.
Sinnembargo el equipo de Palfi es el primero en distribuir los tres genes de landopamina en un único vector viral en primates. Este método tiene como objetivoneliminar la L-DOPA y sus efectos secundarios asociados. Sin embargo la técnicanimplicaría que los profesionales médicos no serían capaces de ajustar losnniveles de dopamina en el cerebro para alcanzar las necesidades del paciente,nsegún señala Jamie Eberling, director asociado de programas de investigación ennla Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson en la ciudad denNueva York.