Y eso cambiará nuestra forma de interactuar con estas personas, y también cambiará la manera en la que podemos tratarlas.”Zhang es profesor adjunto en el MIT y uno de los 11 miembros principales del profesorado del Broad Institute, un centro líder en investigación genómica. Ha dedicado gran parte de su corta pero impresionante carrera al desarrollo de herramientas para entender cómo funciona el cerebro, incluyendo lo que falla en personas con enfermedades mentales. Como estudiante de posgrado en Stanford, desempeñó un papel clave en el desarrollo de la optogenética, una técnica que utiliza la luz para afectar el comportamiento de animales vivos controlando neuronas específicas; posteriormente, usó esta técnica en ratones para identificar las células cerebrales asociadas a la depresión.
Pero para comprender realmente la genética de las enfermedades mentales será necesario identificar las mutaciones que causan el comportamiento anómalo. Tras obtener su doctorado, Zhang inventó dos nuevos métodos para “editar” genomas animales que resultaron mucho más económicos y eficaces que la tecnología existente. Un método en particular, llamado CRISPR, promete cambiar la forma en que se realiza la ingeniería genómica. Permite a los investigadores recortar con precisión una pequeña secuencia de ADN para sustituirla por otro material genético o simplemente eliminarla.
Al insertar mutaciones genéticas que otros han relacionado con el autismo y la esquizofrenia en células madre humanas que maduran hasta convertirse en neuronas, Zhang puede crear células cerebrales con los errores genéticos específicos asociados a esas condiciones. Esto permite estudiar directamente las células anormales: ¿tienen un aspecto diferente las neuronas? ¿Existen pistas bioquímicas sobre qué está fallando? También ha modificado genéticamente ratones con estas mutaciones para estudiar cómo afectan los cambios al comportamiento. Esta investigación no solo podría ayudar a identificar las causas de los trasto os, sino también a encontrar formas de identificar y probar fármacos para tratarlos—y sus herramientas de edición del genoma incluso podrían, algún día, ofrecer una manera de “reparar” las mutaciones.
Zhang se ha interesado por las formas de “reparar” enfermedades desde que estaba en el instituto en Iowa, cuando pasaba todas las tardes trabajando con un investigador médico en el Human Gene Therapy Research Institute, parte del Methodist Hospital en Des Moines. Aunque las terapias génicas disponibles en aquel momento resultaron demasiado arriesgadas para su uso generalizado en humanos, Zhang nunca perdió la esperanza de encontrar formas de corregir directamente las mutaciones genéticas detrás de muchas enfermedades, utilizando las crecientes capacidades de la ingeniería genómica. Hoy en día, respaldado por el éxito de sus herramientas de edición y otros avances genómicos, trabaja para trasladar la tecnología a terapias humanas reales y explora oportunidades para fundar una empresa.