La empresa, que se llama StemCells, está apostando por que su preparado de células madre procedente de tejido cerebral fetal jugará muchos papeles distintos en el sistema nervioso central. La empresa y sus colaboradores ya han demostrado que su producto de células madre patentado tiene potencial para proteger la visión en los ojos con enfermedades, actuar como células de apoyo del cerebro o mejorar la capacidad motriz en roedores con lesiones medulares.
Esta capacidad metamórfica no es tan sorprendente, después de todo, se trata de células madre. Pero los expertos afirman que la calidad de los científicos que trabajan para StemCells y las interesantes propiedades de sus células hacen que la empresa destaque. “Han sido inquebrantables en su trabajo por conseguir ensayos clínicos para estas células. Es un camino muy difícil y ellos lo han conseguido”, explica Larry Goldstein, investigador de células madre neuronales y director del programa de células madre de la Universidad de Califo ia San Diego (EE.UU.).
La empresa descubrió la técnica para aislar estas células del tejido cerebral en 1999 y desde entonces ha invertido unos 200 millones de dólares (unos160 millones de euros) en mejorar la tecnología. “Ahora estamos en la fase más emocionante, porque ya tenemos datos clínicos humanos, no solo de pequeños mamíferos”, afirma Martin McGlynn, consejero delegado de StemCells.
Su empresa no es la única que está haciendo ensayos clínicos con células madre. A pesar de que el hecho de que Geron abandonara el primer ensayo mundial con células madre embrionarias, dando mucho que hablar (ver Geron clausura un programa pionero de investigación con células madre), muchos otros grupos han seguido avanzando en sus terapias con células madre no embrionarias para tratar leucemia, colitis, infartos y más. Mientras, Advanced Cell Technology continúa con sus ensayos clínicos en el Reino Unido de una terapia de células madre embrionarias para la ceguera. Las células madre no embrionarias pueden provenir de toda una serie de fuentes: médula, sangre o tejido fetal donado proveniente de abortos, como en el caso de StemCells y Neuralstem, otra empresa centrada en las células madre neuronales. En los últimos años, los científicos también han desarrollado métodos para convertir células adultas normales en células madre (las denominadas células madre pluripotentes inducidas), pero aún no se ha comprobado que sean seguras en humanos.
Aunque StemCells no es un lobo solitario, puede ser el jefe de la manada. Uno de los primeros estudios en humanos de StemCells fue una prueba a muy pequeña escala con niños con una enfermedad neurodegenerativa rara y mortal llamada enfermedad de Batten. En 2006 la empresa empezó la primera prueba de células madre neuronales humanas autorizada por la Agencia del Medicamento de Estados Unidos en la Universidad de la Salud y la Ciencia de Oregon (EE.UU.). En ella un neurocirujano implantó, a través de pequeñas perforaciones en el cráneo, hasta mil millones de células madre neuronales en distintos puntos de los cerebros de seis pacientes con la enfermedad de Batten.
Los resultados del ensayo sugieren que las células son seguras y se integran en el cerebro. En un principio los niños recibieron medicación inmunosupresora para impedir que su cuerpo rechazara las células. Pero pasado un año se dejó de administrar el tratamiento inmunosupresor. “Una de las grandes preguntas que nos hacíamos, que se hacía el mundo científico y la Agencia del Medicamento, era qué pasa con estas células cuando retiras la inmunosupresión”, explica McGlynn.
Sin embargo, el tratamiento no libró a los niños de los efectos de la enfermedad y algunos de ellos han sucumbido a la misma. Algunos de los padres de los niños fallecidos han dado permiso para hacerles una autopsia, gracias a lo cual los científicos han podido observar que incluso tras un año y medio sin inmunosupresión, las células trasplantadas habían sobrevivido. La empresa quería probar la terapia celular en una fase menos avanzada de la enfermedad, pero no pudo encontrar pacientes que cumplieran los requisitos necesarios en esa fase de la enfermedad y canceló la prueba.
En otro pequeño ensayo, las células han demostrado la capacidad de hacer cambios funcionales en el cerebro humano. En la Universidad de Califo ia, en San Francisco, (EE.UU.), cuatro niños con una enfermedad genética que impide que sus cerebros produzcan mielina –la capa aislante de las neuronas necesaria para que se produzcan conexiones eléctricas adecuadas- recibieron el tratamiento celular. En el estudio de StemCells, tres de los niños tratados lograron mejoras pequeñas pero apreciables de la función neurológica, mientras que el cuarto permaneció estable. Los escáneres de resonancia magnética realizados indican que las neuronas de los niños han ganado capas de mielina, que permanecen incluso tras la retirada de los inmunosupresores.
La empresa también ha empezado a hacer ensayos con pacientes con lesiones medulares y degeneración macular, una enfermedad ocular que destruye la visión central de forma gradual. Su ensayo clínico con pacientes con lesiones medulares se realiza en Suiza y comenzó en 2011 en la Universidad de Zurich. Hasta la fecha tienen a tres pacientes inscritos en el ensayo, dos de los cuales han informado de cambios en su sensibilidad táctil. Cada uno de estos pacientes ha recibido un trasplante directo de 20 millones de células madre a la médula. El mes pasado la empresa también anunció el inicio de un ensayo para la degeneración macular seca, relacionada con la edad, para la que actualmente no existen tratamientos aprobados por la Agencia del Medicamento de Estados Unidos. Un ensayo en la Fundación Retina del Suroeste con sede en Dallas (EE.UU.) probará células madre en los ojos de hasta 16 pacientes.
Pero incluso con años a sus espaldas de datos sólidos en pruebas con animales e inicios prometedores en humanos, el éxito no está garantizado. “Los animales solo te proporcionan un subconjunto de datos”, afirma Goldstein. “¿Quién sabe qué funcionará para cada enfermedad? Cuando llegas a los ensayos clínicos en humanos, nada es seguro”.