La iniciativa de Retrosense Therapeutics, con sede en Ann Arbor, Michigan (EE.UU.), hará uso de la llamada optogenética. Los científicos han utilizado la técnica durante los últimos años como herramienta de investigación para estudiar los circuitos cerebrales y el control neural de la conducta mediante la dirección de la actividad neuronal con destellos de luz. Sin embargo, Retrosense y otros grupos quieren llevar la técnica a pacientes en ensayos clínicos.
La idea en la que se basa la terapia experimental de Retrosense consiste en utilizar la optogenética para tratar a pacientes que hayan perdido la visión debido a enfermedades degenerativas de la retina tales como la retinitis pigmentosa. Los pacientes con retinitis pigmentosa experimentan una pérdida de visión progresiva e irreversible porque los bastones y conos de sus ojos mueren debido a una afección hereditaria. Si la empresa tiene éxito, el tratamiento también podría ayudar a pacientes con la forma más común de degeneración macular, que afecta a cerca de un millón de personas en Estados Unidos. La Agencia Estadounidense del Medicamento no ha aprobado ninguna terapia para estas afecciones.
Retrosense está desarrollando un tratamiento en el que las otras células de la retina podrían ocupar el lugar de los bastones y conos, las células que convierten la luz en señales eléctricas. La compañía se está dirigiendo a un grupo de neuronas del ojo llamadas células ganglionares. Normalmente, las células ganglionares no responden a la luz, sino que actúan como conducto para la información eléctrica enviada desde los bastones y conos de la retina. A continuación, las células ganglionares transmiten la información visual directamente al cerebro.
Los médicos inyectarían un virus no causante de enfermedades en el ojo del paciente. El virus sería portador de la información genética necesaria para producir las proteínas de los canales sensibles a la luz en las células ganglionares. Normalmente, los bastones, conos y otras células traducen la información de la luz en un código de patrones de disparo neuronal que se transmite a través de las células ganglionares al cerebro. Puesto que la terapia de Retrosense pasaría por alto ese procesamiento de la información, podría ser necesario que el cerebro aprendiese a interpretar las señales.
Hasta ahora, Retrosense y sus colaboradores académicos han demostrado que el tratamiento puede restaurar algunos comportamientos evocadores de la visión en roedores. El tratamiento también parece seguro en primates no humanos. Las células ganglionares modificadas optogenéticamente de estos primates responden a la luz, pero no se pueden llevar a cabo pruebas de comportamiento ya que no existen modelos de la degeneración de la retina en primates no humanos, señala el director general de Retrosense, Sean Ainsworth.
Retrosense planea comenzar su primer ensayo clínico en 2013 con nueve pacientes ciegos por retinitis pigmentosa.