Los descubrimientos probablemente habrían sido toda una decepción para los pacientes--puesto que rechazaban un estudio anterior, mucho más pequeño, que sugería que el litio podía alterar el rápido declive de la enfermedad--aunque muchos ya sospechaban este tipo de resultado. Dieciocho meses antes, PatientsLikeMe, una red y agregador de datos con ánimo de lucro para pacientes con sede en Cambridge, Massachusetts, había llegado a una conclusión similar, mucho más rápidamente y a un coste mucho menor.
El sitio, que en parte es una red social y en parte una herramienta de salud 2.0, ha reunido una gran cantidad de datos acerca de sus 65.000 miembros, que abarcan 16 comunidades de enfermedades diferentes, entre las que se incluyen la epilepsia, la fibromialgia y la depresión. Proporciona a los usuarios herramientas para el seguimiento de su estado de salud y para la comunicación con otros pacientes, para después eliminar los datos personales y vender la información a empresas farmacéuticas y de otra índole. El cofundador de la compañía, James Heywood, cree que en última instancia la web va a cambiar la forma de evaluación de medicamentos y otros tipos de intervenciones. Heywood, su hermano Ben, y un ex compañero de clase del MIT, Jeff Cole, fundaron PatientsLikeMe en 2006 como forma de ayudar a un tercer hermano, Stephen, que fue diagnosticado de ELA en 1998.
Este método no sustituirá a los ensayos clínicos, al menos a corto plazo. Sin embargo algunos expertos creen que podría tener enormes beneficios, poniendo de relieve la forma en que los distintos pacientes utilizan los medicamentos, cuándo dejan de tomarlos, o qué efectos secundarios experimentan. "La belleza de los estudios observacionales es que se puede ver cómo funciona una intervención en el mundo real", afirma Mark Roberts, médico y profesor de Política y Gestión Sanitaria en la Universidad de Pittsburgh. Por ejemplo, muchos ensayos descartan a pacientes con enfermedades secundarias, tales como la insuficiencia renal o la enfermedad pulmonar obstructiva crónica. "Todos mis pacientes poseen esas dolencias, así que ¿cómo sé que funciona en las personas que examino?" , señala.
PatientsLikeMe puso su base de datos a prueba en 2008, después de que un pequeño estudio italiano publicado en Proceedings of the National Academy of Sciences sugiriese que el litio podría retrasar la progresión de la ELA. Alrededor del 10 por ciento de los usuarios de PatientsLikeMe con ELA comenzaron a tomar el fármaco, pues no querían esperar a un ensayo más amplio para confirmar los resultados. Inspirada por un miembro en Brasil que quería saber si el litio realmente servía para algo, la compañía implementó una serie de herramientas para permitir a los pacientes hacer un seguimiento de su progreso.
Los fundadores, con entrenamiento previo como ingenieros en el MIT, empezaron a construir modelos sobre el modo típico en que la enfermedad solía progresar en individuos con ciertas características, incorporando variables tales como la edad, el sexo, la gravedad de la enfermedad, el tiempo desde el diagnóstico, y otros factores. Heywood asegura que los modelos permiten a los investigadores predecir el curso de la enfermedad de un individuo con mayor precisión que las herramientas estándar de pronóstico. "Podemos predecir la fecha de la muerte de un paciente con 16 meses de antelación, en comparación con el típico informe médico de "le quedan de dos a cinco años de vida'", afirma.
Puesto que la empresa poseía tal cantidad de datos sobre los pacientes, los investigadores pudieron analizar el desarrollo de los síntomas de un individuo 12 meses antes de empezar a tomar el litio, así como después. A diferencia de un ensayo clínico típico, éste permitió a los científicos la búsqueda de características únicas en las personas que decidieron tomar el fármaco. Descubrieron que las personas que decidieron tomarlo estaban de algún modo peor antes de empezar a tomarlo que las que no lo hicieron. (Este grupo puede haber estado más motivado para probar un tratamiento experimental.)
nLos investigadores también pudieron comparar a los que tomaron el litio con los controles de una manera más matizada. Al recopilar los datos de pacientes con antecedentes y características de la enfermedad similares, y que no tomaron litio, crearon un modelo para predecir el curso de la enfermedad en ese grupo. A partir de ahí pudieron determinar si un paciente que se adaptase a esos criterios de pre-tratamiento se desviaba de la progresión después de tomar el medicamento. La respuesta fue negativa, es decir, el litio no tenía efecto--positivo o negativo--sobre la enfermedad.
Las críticas vertidas sobre este método son similares a las formuladas normalmente sobre los estudios observacionales, que carecen de un grupo de control "ciego" con placebo. Fuera de un ensayo clínico controlado, es difícil determinar si el medicamento o algún otro factor fueron la clave del resultado. "El problema de PatientsLikeMe es que tiene que ver con información observacional". Si los pacientes creen que los medicamentos los están ayudando, su juicio será imparcial y dará preferencia al reconocimiento de cualquier evento positivo que sufran y viceversa", afirma Paul Bleicher, fundador de PhaseForward, una compañía de gestión de datos de ensayos clínicos. "La mayoría de las personas ni siquiera son conscientes de esta falta de parcialidad. Y por eso existen los ensayos ciegos. "
Roberts, desde la Universidad de Pittsburgh, está de acuerdo. "¿Qué tipo de pacientes están dispuestos a comunicar sus datos? ¿Comprenden la gama completa de la enfermedad? ¿Las personas a las que no les fue tan bien van a comunicar sus resultados como aquellas a las que sí les funcionó?" , se pregunta. Sin embargo, Roberts también se muestra optimista, señalando que el uso de métodos estadísticos puede corregir muchas de estas cuestiones. "Mientras que pongamos mucha atención a la comprensión de los posibles sesgos, creo que podemos empezar a aproxima os al tipo de control que obtenemos con los ensayos clínicos", afirma.
"Las cosas que podemos obtener a partir de los estudios observacionales forman una generación de valiosas hipótesis, algo que no es fácil de llevar a cabo", asegura Bleicher, que también trabaja para Humedica, una empresa de informática de cuidados de salud que recopila datos a partir de los registros médicos electrónicos. "Mediante el uso de bases de datos, podemos llegar a observaciones que consideremos lo suficientemente sólidas como para llevar a cabo un ensayo controlado."
Swati Aggarwal, médico del Hospital General de Massachusetts en Boston, que dirigió el estudio de The Lancet sobre el litio y la ELA, cree que PatientsLikeMe es un rico recurso para acceder a la comunidad de ELA. "Podríamos usar la base de datos para tratar de entender por qué a los pacientes no les gusta usar la BPAP" (presión positiva de aire en dos niveles, BPAP en sus siglas en inglés), un ventilador que ayuda a los pacientes a respirar, afirma.
PatientsLikeMe está construyendo modelos para sus otras comunidades de enfermedades y próximamente tiene planes para examinar los efectos de algunos tratamientos en la esclerosis múltiple, así como los factores no farmacológicos de la ELA. "Las enfermedades en las que nos centramos tienden a ser aquellas con pacientes que saben más sobre su salud de lo que sabe la comunidad médica", señala Heywood. "Es más fácil lograr que los pacientes se comuniquen con nosotros que conseguir que los sistemas médicos cambien".