El mieloma múltiple es un cáncer de células plasmáticas en la sangre. Se desarrolla cuando en la médula ósea se multiplican y acumulan unas células plasmáticas malignas, lo que eventualmente daña los huesos y otros tejidos en el cuerpo, y finalmente abrumando el sistema inmunológico. En la actualidad, los tratamientos existentes pueden prolongar la vida de los pacientes con este tipo de cáncer pero no lo pueden curar.
El enfoque de la empresa surgió de la investigación de Kenneth Anderson, Nikhil Munshi, y Jooen Bae del Instituto Dana Farber contra el Cáncer, emplazado en Boston.Los investigadores desplegaron una combinación de péptidos—piezas pequeñas que constituyen las proteínas—que se sabe que son específicos de las células de mieloma múltiple y que son importantes para su supervivencia. El objetivo es entrenar al sistema inmune a reconocer y atacar las células cancerosas que contengan estos péptidos; la vacuna también podría contener otras sustancias destinadas a potenciar la respuesta inmune.
La empresa tiene planeado administrar la vacuna a personas diagnosticadas con mieloma múltiple quiescente (SMM, por sus siglas en inglés), una condición en la cual las células plasmáticas son inusualmente abundantes y en cual estas células producen proteínas anormales, pero no causan síntomas de la enfermedad. En la actualidad, los pacientes con SMM no se tratan. Aunque, con el tiempo, la mayoría de ellos desarrollan un cáncer sintomático, el proceso puede tomar muchos años. Anderson confía en que la capacidad de detectar el cáncer en esta primera fase permitirá una intervención temprana y eficaz. "La idea sería prevenir el desarrollo de un cáncer activo", afirma Anderson. La administración de la vacuna a los pacientes antes de que hayan recibido otros tratamientos contra el cáncer posiblemente debilitantes, y mientras su sistema inmunológico está sano, podría conferirle a su enfoque una mejor oportunidad de funcionar.
Doris Peterkin, consejero delegado de OncoPep, explica que al igual que varias otras vacunas experimentales contra el cáncer en proceso de desarrollo, ésta será adaptada a las personas con un tipo particular de sistema inmunológico: HLA de tipo A2, el tipo más común en EE.UU.. Peterkin comenta que la vacuna tiene más probabilidades de ser eficaz en estos pacientes porque en ellos los péptidos tienen una mayor probabilidad de desencadenar una respuesta inmune.
Ronald Levy, oncólogo e investigador del cáncer en la Universidad de Stanford, opina que a pesar de las ventajas de la vacunación temprana, el tener como objetivo esta etapa temprana de la enfermedad puede plantear problemas prácticos para los ensayos de la vacuna. Aunque casi el 80 por ciento de los pacientes con SMM acaban desarrollando mieloma múltiple, éstos lo hacen a un ritmo de sólo un 10 por ciento al año—por lo que podrían tardar un extenso intervalo de tiempo en reunir suficientes pacientes para probar la vacuna. Además, la limitación de la vacuna a las personas con un determinado tipo antígeno leucocitario reducirá un mercado ya pequeño. Levy considera que la prueba definitiva del éxito de la vacuna será cuán bien los péptidos seleccionados consiguen provocar una respuesta inmune específica contra el cáncer, el reto a batir para todas las vacunas contra el cáncer basadas en péptidos.