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Biotecnología

El primer gran éxito de la optogenética: un ciego logra ver parcialmente

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Se trata del primer uso exitoso de una terapia génica ocular que requirió introducir un gen fotosensible de un alga unicelular en uno de los ojos del paciente. Gracias a unas gafas electrónicas que aumentan el contraste y la intensidad, el hombre fue capaz de distinguir objetos por primera vez en 40 años

  • por Antonio Regalado | traducido por Ana Milutinovic
  • 26 Mayo, 2021

Un hombre con discapacidad visual de 58 años apenas podía percibir si era de día o de noche. Y así fue hasta que hace poco recibió una terapia génica mediante la que se le introdujeron moléculas sensibles a la luz en una de sus retinas. Entonces, el hombre pudo distinguir un cuaderno que había sobre una mesa.

Científicos de Europa y EE. UU. acaban de informar sobre lo que describen como el primer uso exitoso de optogenética para mejorar la visión de una persona. La hazaña implicó la introducción de un gen propio de las algas en la retina del hombre. Durante una videoconferencia con medios, el profesor de la Universidad de Basilea (Suiza) que dirigió la investigación, Botond Roska, afirmó: "Creo que ha nacido un campo nuevo".

En la revista Nature Medicine, los autores describen cómo su paciente perdió la visión después de que hace 40 años le diagnosticaran retinitis pigmentosa o pigmentaria, una enfermedad degenerativa que destruye los fotorreceptores, las células sensibles a la luz en la retina.

Los médicos emplearon la terapia génica para introducir una molécula sensible a la luz en uno de los ojos del hombre. El gen, denominado ChrimsonR, proviene de una especie de alga unicelular y es el que le permite de detectar la luz solar para desplazarse hacia ella.

La idea de añadir el gen, según Roska, consiste en modificar las células de la retina llamadas ganglios para que puedan responder a la luz con el envío de señales visuales al cerebro.

El enfoque, financiado por la empresa francesa GenSight Biologics, requiere que los pacientes usen unas gafas electrónicas que capturan los contrastes de la luz en el entorno y proyectan una imagen en la retina a alta intensidad utilizando la longitud de onda específica de la luz amarillo-naranja que activa la molécula de ChrimsonR.

Foto: El paciente ciego tratado con una novedosa forma de terapia génica usa gafas para intentar contar objetos colocados en su campo de visión. Lleva puesto un gorro de electroencefalograma para que los investigadores puedan medir la respuesta de su cerebro a la luz. Créditos: 'Nature'.

Según el investigador de la Universidad de Pittsburgh (EE. UU.) José-Alain Sahel, que tuvo un papel principal en el experimento y es cofundador de GenSight, la persona ciega al principio no notó ningún efecto, pero gradualmente empezó a informar de que veía formas mientras usaba las gafas. Sahel describe al paciente como "el primero en beneficiarse de la optogenética".

Con el entrenamiento adecuado, el hombre pudo percibir que había un cuaderno sobre la mesa que tenía frente a él. También pudo contar tazas de colores oscuros que había delante, aunque no siempre con precisión.

La optogenética se usa ampliamente en experimentos neurocientíficos en animales, donde las moléculas sensibles a la luz se agregan a las células cerebrales. Luego, utilizando interruptores de luz a través de cables de fibra óptica, los investigadores pueden hacer que se activen algunos nervios específicos, en algunos casos provocando comportamientos concretos.

Los esfuerzos para adaptar esta técnica como tratamiento para la ceguera comenzaron en 2016, cuando una mujer de Texas (EE. UU.) se convirtió en la primera persona tratada con optogenética por la pequeña empresa RetroSense, que luego fue adquirida por Allergan. Los resultados de ese estudio nunca se compartieron públicamente, aunque los responsables de Allergan confirmaron más tarde que algunos pacientes afirmaban ver algo de luz, como una ventana brillante en una habitación oscura. La start-up de Cambridge, Massachusetts (EE. UU.), Vedere Bio, también ha estado desarrollando tratamientos optogenéticos.

Según Roska y Sahel, de los varios pacientes tratados en el ensayo clínico patrocinado por GenSight, solo el hombre cuyo caso se describe ha utilizado las gafas.

Su nivel de visión recuperada sigue siendo extremadamente limitado. Lo que ve a través de las gafas es monocromático y la resolución no es lo suficientemente alta para leer, ni siquiera para distinguir un objeto de otro.

Los investigadores explican que las gafas probablemente se irán perfeccionando y que, con más entrenamiento, el hombre podrá ver más de lo que ve ahora. Sahel concluye: "El nivel de visión final que vamos a alcanzar es imposible de predecir".

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