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Biotecnología

"Si CRISPR pudiera proteger a las personas en un futuro, debería considerarse"

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Jennifer Doudna, co-descubridora del método para diseñar genes, responde a nuestras preguntas

  • por Antonio Regalado | traducido por Ana Milutinovic
  • 08 Junio, 2022

El día que hablamos con Jennifer Doudna había recibido una mala noticia: la Oficina de Patentes de EE UU acababa de fallar en contra de su universidad sobre los usos más importantes de CRISPR, y había entregado los derechos comerciales a sus rivales del Instituto Broad del MIT y Harvard (EE UU).

Doudna es la co-descubridora de la edición CRISPR, método revolucionario para diseñar genes que, 10 años después de su descubrimiento, se abre paso en ensayos con humanos. Existe una creciente lista de aplicaciones en diagnósticos y plantas modificadas genéticamente, y los investigadores ya están explorando posibles tratamientos para curar la anemia de células falciformes, la ceguera y enfermedades hepáticas. En 2020, Doudna compartió el Premio Nobel con su colega científica Emmanuelle Charpentier. Las dos se convirtieron en la sexta y séptima mujer en ganar este premio en química.

Doudna dirige el Instituto de Genómica Innovadora (IGI) de la Universidad de California, en Berkeley (EE UU), y su laboratorio investiga detalles moleculares para descubrir cómo funciona el sistema CRISPR. Quizás más que nadie, Doudna ha podido transmitir a la sociedad el formidable poder de la edición genética versátil, así como posibles contrapartidas de la tecnología. Hemos hablado con ella sobre este y otros temas, incluida la sorprendente realidad de un sistema legal donde la patente clave podría acabar en manos de alguien que no fue la persona que recibió el Nobel por ese descubrimiento.

 Justo ayer, la oficina de patentes falló en contra de Berkeley en el caso de las patentes sobre CRISPR que ha durado mucho. ¿Cuáles son sus reacciones a esta resolución?

 Realmente creo que no tiene sentido, pero me complace tener 45 patentes emitidas, 40 pendientes, todas en EE UU. Además, las 30 patentes europeas que tenemos no se ven afectadas por este fallo. Y sinceramente, yo continúo con mi investigación.

 Siempre pensé que el origen de la lucha por las patentes no era el dinero. Mi propia lectura de por qué se peleó con tanta fuerza fue que no se trataba del control comercial sino del mérito, de quién creó la ciencia, y de la verdad.

 Esa es tu visión. Es difícil saberlo, ¿no? No sé cuáles habrán sido las motivaciones de los demás, pero, obviamente, se apelará. Está claro que no estamos de acuerdo con la decisión. Y evidentemente, si hablamos de quién inventó qué, para empezar, 30 países y el Comité del Premio Nobel tampoco están de acuerdo.

 Según el sistema de patentes, puede haber una persona que recibe el Premio Nobel, pero luego la patente se va a otra parte. ¿Qué opina sobre cómo funciona el sistema de patentes? ¿Debería esto tener sentido?

 La verdad es que no tiene sentido para mí. No sé si tiene sentido para otras personas. En la comunidad científica no creo que haya muchas dudas sobre lo que pasó.

 Usted fue la protagonista de un libro de Walter Isaacson, quien también escribió las biografías de Steve Jobs y Leonardo da Vinci. ¿Cómo fue participar en su biografía?

 Una lección de humildad y un poco de miedo, la verdad. Aunque debo decir que me sentí afortunada de que alguien tan talentoso como Walter estuviera interesado en mi historia, porque es un escritor maravilloso. Hizo un gran trabajo al tratar de capturar el sentimiento que todos teníamos al ser parte de la increíble transformación que ocurrió con CRISPR.

 Hace poco, usted ha sido nombrada principal asesora científica de la empresa Sixth Street de Wall Street. ¿Qué planea hacer allí y por qué aceptó ese puesto?

 Estoy contenta porque en Sixth Street podemos identificar equipos acertados, buenas oportunidades, comienzos adecuados donde la financiación realmente podría acelerar la ciencia y sus posibilidades comerciales. Un área en la que creo que hay mucho potencial es el uso del aprendizaje automático para analizar datos que salen de CRISPR. Sabemos que una de las oportunidades importantes con CRISPR en el futuro es comprender la genómica, es decir, la función de los genes. Y, francamente, no se trata de genes individuales sino de conjuntos completos de genes, vías y diferentes tipos de células de manera integral. Los tipos de datos que provienen de esos esfuerzos claramente contienen una gran cantidad de información, en su mayoría muy sutil. Creo que usar algoritmos de aprendizaje automático para extraer ese tipo de conjuntos de datos será muy útil. Imagina usar este tipo de estrategia para comprender la genética de una enfermedad, nuestra propia predisposición, e identificar nuevas terapias.

 Siempre pienso en usted como una científica entre los científicos. Una vez vi una foto suya en la que estaba ayudando a un estudiante, y eso es lo que representa usted en mi imaginario. Pero en este nuevo trabajo hará algo un poco diferente. ¿Por qué cree que podría ser buena en la elección de tecnologías para inversiones comerciales, en lugar de trabajar en preguntas científicas más intrigantes?

 Me encanta la ciencia, y mis mejores días son cuando ayudo a un estudiante en el laboratorio en la revisión del análisis de datos. Pero me he dado cuenta de que para que CRISPR tenga un impacto en la próxima década se requerirá una capitalización real con los equipos adecuados.

 Un estudio publicado en Harvard Business Review concluyó que solo el 2,3 % del dinero de capital de riesgo se destinó a start-ups dirigidas por mujeres. ¿Le sorprendió ese dato?

 Me ha decepcionado, quizás. Sin embargo, no me sorprende, porque he estado en ese mundo el tiempo suficiente como para verlo de cerca y en persona.

 Tiene un par de exalumnas que son ejemplos destacados de mujeres que han creado empresas CRISPR: la CEO de Caribou Biosciences, Rachel Haurwitz, y una de las co-fundadoras de Mammoth Biosciences Janice Chen. ¿Qué opina sobre cómo los obstáculos o barreras para las mujeres difieren en la industria y la academia?

 Las mujeres a menudo no están tan conectadas en el mundo de la biotecnología y la empresa. Es difícil explicar o entender por qué es exactamente así, pero parece ser el caso. Por eso, una de las cosas que queremos hacer en el instituto es apoyar a las mujeres empresarias. Acabamos de recibir un anuncio sobre nuestro programa Mujeres en la Ciencia Emprendedora. Se trata de una oportunidad financiada de forma filantrópica en la que esperamos apoyar económicamente con mayor diversidad, especialmente en el campo de la biotecnología. Esta iniciativa pretende proporcionar a las mujeres el tipo de conexiones que necesitarán, la formación que les ayudará a realizar buenas ofertas para grupos de riesgo, crear equipos, asumir roles de liderazgo y sentirse seguras de sus habilidades para dirigir equipos. Creo que son cosas en las que podemos ayudar.

 ¿Cuál es el estado de la comercialización de CRISPR en la actualidad? ¿Cómo ha ido?

 De maravilla. Es un momento increíble. Varias empresas que se crearon durante la última década ya han salido a bolsa, y muchas más están esforzándose en diversas etapas de desarrollo. Estamos siendo testigos de anuncios fascinantes sobre ensayos clínicos con un impacto sostenido y duradero en pacientes. Cada vez más iremos viendo avances interesantes en otros sectores también. En la agricultura, por ejemplo.

Se ha prestado mucha atención a los usos médicos clínicos de CRISPR. No obstante, creo que será durante la próxima década, cuando pensemos en el impacto global y en el de la vida cotidiana, cuando los usos en agricultura e incluso para abordar el cambio climático tendrán quizás un efecto mucho más amplio. Pam Ronald, profesora de la Universidad de California en Davis (EE UU) y miembro de nuestro personal docente en el IGI, pudo usar CRISPR para diseñar arroz tolerante a la sequía y está en proceso de probar estas plantas aquí, localmente, en California. Otra cosa que está más lejos, pero creo que también tiene un impacto potencialmente alto, es usar CRISPR en comunidades microbianas, en el suelo o en el agua, lo que nos permitiría mejorar sus capacidades de captura de carbono.

 Quería hacerle dos preguntas sobre la edición del genoma de células hereditarias. Bebés CRISPR. Por lo que entiendo, usted nunca ha estado a favor de eso, pero tampoco ha querido unirse a los intentos de prohibirlo. ¿Cuál ha sido la evolución de su postura?

 Mi opinión al respecto ha sido consistentemente que no se debería usar clínicamente en estos momentos. Creo que todavía estamos en un punto en el que no es apropiado usar CRISPR en embriones humanos con el fin de crear un embarazo. ¿Y por qué no? Bueno, porque la tecnología no está bien estudiada en ese sistema. Y no creo que hayamos visto un argumento claro a favor de una necesidad médica real para ese enfoque. En tercer lugar, no ha habido una oportunidad para considerar socialmente de manera amplia las implicaciones de ese tipo de uso para realizar cambios hereditarios en seres humanos.

 Es difícil identificar un uso médico necesario. Pero es un poco más fácil identificar un uso de mejora especulativa. Por ejemplo, probablemente haya versiones de genes que protejan a las personas contra el Alzheimer. Si pudiera darle a mi hijo uno de esos genes, sería algo genial. ¿Qué piensa usted sobre el futuro uso de CRISPR para mejorar a las personas, por ejemplo, aumentando su resistencia a las enfermedades?

 Creo que es muy posible que sea una dirección que CRISPR podría tomar. Me interesa mucho por razones que acaba de nombrar. No para las llamadas mejoras, sino para mejorar la calidad de vida de las personas, ya sea en el caso de una enfermedad como el Alzheimer, que es tan destructiva para tantas familias y tiene un enorme impacto económico, u otras como la enfermedad cardiovascular, con un impacto igualmente inmenso a nivel social y económico. Si hubiera una manera en el futuro de usar CRISPR para proteger a las personas, en general, de la predisposición a ese tipo de enfermedades a través de los cambios genéticos, creo que se debería considerar.

Biotecnología

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