TR10: CRISPR contra el colesterol alto

• ¿Quién? 

Verve Therapeutics, Beam Therapeutics, Prime Medicine, Instituto Broad.

• ¿Cuándo?

De 10 a 15 años.

El año pasado, una mujer neozelandesa se convirtió en la primera persona en recibir un tratamiento de edición genética para reducir permanentemente su nivel de colesterol. La mujer padecía una enfermedad cardíaca, además de una predisposición hereditaria a tener el colesterol alto. Los científicos responsables del tratamiento experimental creen que podría ser útil para prácticamente todo el mundo. 

Este ensayo puede significar un punto de inflexión para la herramienta de edición que utilizaron: CRISPR. Desde que esta tecnología se programó por primera vez para editar genomas hace aproximadamente una década, hemos visto cómo CRISPR ha pasado de los laboratorios científicos a la aplicación clínica. Mientras que los primeros tratamientos experimentales se centraron en trastornos genéticos raros, este tratamiento contra el colesterol tiene un número de beneficiarios potenciales mucho mayor.

El tratamiento para reducir el colesterol, desarrollado por Verve Therapeutics, se basa en una forma de edición genética denominada "edición de bases" o "CRISPR 2.0". Se trata de un enfoque más selectivo: en lugar de limitarse a realizar cortes para desactivar genes específicos, los científicos pueden cambiar una base de ADN por otra. En teoría, esto debería ser más seguro porque hace menos probable que se corte un gen importante por error y, al mismo tiempo, puede evitar los errores que pueden suceder cuando el ADN se repara a sí mismo después de ser cortado.

El siguiente paso de CRISPR podría llevar las cosas aún más lejos. La edición primaria (también llamada "CRISPR 3.0") permite a los científicos insertar fragmentos de ADN en un genoma. Si funciona en personas, podría permitir a los científicos sustituir genes causantes de enfermedades. 

Juntas, estas nuevas formas de CRISPR podrían ampliar el alcance de la edición de genes para abarcar muchas afecciones, no todas genéticas. Puede llegar el día en que la gente tenga la opción de añadir a su código genético genes pensados para proteger contra la hipertensión o contra determinadas enfermedades.  

Todos los tratamientos CRISPR son experimentales en este momento y no sabemos si son seguros. Algunos sostienen que, mientras tanto, deberíamos centrarnos en tratar a quienes padecen enfermedades graves. Aun así, si estas nuevas formas de CRISPR funcionan, podrían ayudar a muchas otras personas.