Hace diez años, una empresa de biotecnología llamada Advanced Cell Technology (ACT) comenzó a intentar crear células de la retina a partir de células madre embrionarias humanas. Dado que este tipo de célula, recién descubierta, podía reponerse a sí misma y diferenciarse en cualquier tipo de célula en el cuerpo, fue considerada como una fuente ideal de tejidos de reemplazo. Este año, después de invertir 20 millones de dólares en el proyecto, la empresa iniciará sus primeras pruebas humanas del tratamiento. ACT obtuvo la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. esta semana para iniciar los ensayos clínicos de un tratamiento experimental para la degeneración macular relacionada con la edad, la causa más común de ceguera en personas mayores de 60 años.

Se trata sólo del tercer ensayo clínico de una terapia embrionaria con células madre aprobada por la FDA. ACT logró el permiso para probar la misma terapia en pacientes con un raro trastorno genético relacionado con la degeneración macular el otoño pasado, y una segunda empresa, Geron, comenzó a probar una terapia celular para las lesiones de médula espinal el año pasado. Sin embargo, dado que la degeneración macular es tan común—aproximadamente 1,7 millones de estadounidenses sufren la enfermedad—la nueva terapia de ACT posee el mayor impacto potencial sobre la salud del paciente. No hay tratamientos disponibles hoy día para la, así llamada, forma seca de la degeneración macular, que representa el 90 por ciento de los casos.

"Si logramos ser capaces de intervenir de forma temprana y preservar la visión, eso es un gran logro", afirma Raymond Lund, investigador del Instituto Ocular Casey en la Universidad de Ciencias de la Salud de Oregon, que dirigió algunos de los estudios en animales de la terapia.

El tratamiento de ACT sustituye a un tipo de célula de la retina llamada epitelio pigmentario de la retina, que comienza a deteriorarse a principios del curso de la enfermedad. Estas células proporcionan apoyo a los fotorreceptores que traducen las señales luminosas del entorno en señales eléctricas que el cerebro puede procesar. Sin un epitelio pigmentario de la retina sano, los fotorreceptores empiezan a enfermar y morir, causando la pérdida de la visión.

Para crear las células, los investigadores de ACT cultivan grandes cubas de las células madre embrionarias y, a continuación, las diferencian en el epitelio pigmentario de la retina, un proceso que toma alrededor de cuatro a cinco meses. Después las células se inyectan en el ojo. Las pruebas en roedores con una degeneración de la retina similar muestran que las células pueden detener el deterioro y mejorar la visión. "Las células se colocan en la parte posterior del ojo, tal y como deberían, y son capaces de mantener la visión", asegura Lund.

El ensayo clínico de 12 pacientes inicialmente evaluará si es seguro inyectar las células, aunque los médicos también pondrán a prueba cosas tales como la agudeza visual y la función eléctrica en los ojos del paciente, el equivalente retinal de un electrocardiograma.

"Estoy muy emocionado; ACT es pionera en el uso de células madre embrionarias en enfermedades oculares, y eso es algo de gran importancia”, afirma Thomas Reh, director de Neurobiología y Comportamiento de la Universidad de Washington. Reh no está involucrado en la investigación y no está afiliado con ACT.

Tanto ACT como Geron se han enfrentado a enormes obstáculos para conseguir la aprobación y comenzar las pruebas en humanos. Puesto que sus terapias son las primeras en ser probadas en los EE.UU., la FDA ha requerido amplias pruebas de seguridad para demostrar que las células no se comportan de manera no deseada una vez implantadas. Por ejemplo, las células madre no diferenciadas, que todavía tienen que convertirse en un tipo específico de tejido, pueden formar un tipo de tumor llamado teratoma cuando se inyectan en ratones. Sin embargo Robert Lanza, director científico de ACT, hace hincapié en que la terapia sólo utiliza células diferenciadas. Además la empresa ha realizado numerosas pruebas para demostrar que ha eliminado las células indiferenciadas de su producto final.

Lanza añade que el ojo es el lugar ideal para probar terapias basadas en células madre embrionarias. "Estamos utilizando un pequeño número de células colocadas en un área localizada del ojo", señala. "A diferencia de cualquier otro sitio en el cuerpo, podemos observar el ojo en tiempo real para ver si pasan cosas raras".

Existen varias preguntas que siguen sin respuesta, incluyendo la capacidad de las células para sobrevivir en un ojo enfermo. Un número cada vez mayor de evidencias sugiere que la degeneración macular es en parte un defecto inmunológico, y algunas personas con la enfermedad presentan signos de inflamación en la retina, lo que podría hacer que fuera más difícil que las células implantadas echasen raíces. "Eso es algo que no hemos sido capaces de observar con atención en los modelos animales", afirma Reh.

Tampoco está claro si, en caso de que las células sobrevivan, retrasarán o prevendrán la pérdida de visión adicional, o si mejorarán la visión. Los trasplantes de epitelio pigmentario de la retina no pueden reemplazar a los fotorreceptores perdidos, pero pueden ayudar a que los fotorreceptores dañados funcionen mejor y a su vez mejoren la visión.