La de Novartis está diseñada para tratar un tipo de cáncer, a menudo letal, que afecta a la sangre y a la médula ósea, y que se da en niños y en adultos jóvenes. Su enfoque, conocido como terapia CAR-T, ha obtenido buenos resultados en los pacientes. El tratamiento, de una sola dosis, costará 400.000 euros, pero el paciente no tendrá que pagarlo si no responde a la terapia en el plazo de un mes, según indica Novartis.
nEn un comunicado, el comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, afirma: "Estamos cruzando una nueva frontera en la innovación médica gracias a la capacidad de reprogramar las células de un paciente para atacar un cáncer mortal".
nLa terapia, que Novartis distribuirá con el nombre de Kymriah, es un tratamiento personalizado que utiliza las propias células T del paciente, un tipo de célula inmunológica. Estas células son extraídas y congeladas criogénicamente para transportarlas al centro de fabricación de Novartis en Nueva Jersey (EEUU). Allí, las células T del paciente son modificadas genéticamente para incluir un nuevo gen que tiene codificada una proteína, llamada receptor de antígeno quimérico (CAR, por sus siglas en inglés). Esta proteína da instrucciones a las células T para que apunten y maten a las células leucémicas con un antígeno específico en su superficie. Las células modificadas genéticamente se vuelven a introducir en el paciente.
nEl tratamiento CAR-T se probó en un ensayo clínico con 63 niños y adultos jóvenes que sufrían un tipo de leucemia linfoblástica aguda. El 83% de los pacientes que se sometió a la terapia mostró una remisión del cáncer en tres meses. A los seis meses, el 89% de los pacientes que la recibió habían sobrevivido y, a los doce, el 79%.
nCada año en EEUU, se diagnostican aproximadamente 3.100 casos de jóvenes con 20 años o menos que sufren leucemia linfoblástica aguda. Según el Instituto Nacional del Cáncer, es el cáncer infantil más común. Las opciones actuales para tratar la enfermedad incluyen quimioterapia y otros tratamientos con células madre. Pero ninguno es 100% efectivo: cada año recaen alrededor de 600 pacientes de pediatría y adultos de corta edad, y muchos casos siguen siendo incurables.
nEl fundador del grupo de defensa Pacientes por los Medicamentos Asequibles, David Mitchell, dijo en un comunicado que el precio de 400.000 euros es "excesivo", dado que el Gobie o de EEUU gastó más de 168 millones de euros en las investigaciones iniciales con terapias CAR-T, antes de que Novartis comprara los derechos del tratamiento. Recientemente, el grupo se ha reunido con la compañía para pedir por un precio "justo" por la terapia.
nLa aprobación de este tratamiento es histórica, y supone un buen presagio para las compañías de la competencia Kite Pharma y Juno Therapeutics, que también están desarrollando terapias CAR-T. Kite Pharma está esperando que la FDA le dé el visto bueno a su terapia para tratar una forma de cáncer en la sangre que afecta a adultos. La semana pasada, la empresa fue adquirida por Gilead en un acuerdo por valor de más de 10.000 millones de euros.
nAunque la terapia de Novartis ha obtenido resultados extraordinarios en pacientes, la pregunta es si la compañía será capaz de fabricar terapias personalizadas lo suficientemente rápido como para que lleguen a los afectados por la enfermedad a lo largo de todo el país. Novartis dice que necesita una media de 22 días para crear el tratamiento, desde el momento en que se extraen las células del paciente hasta que se le vuelven a introducir. Inicialmente, Kymriah estará disponible dentro de un mes en 20 hospitales de Estados Unidos, indica Novartis. A la larga, 32 centros en total ofrecerán la terapia.
nPor otro lado, se sabe que las terapias CAR-T causan efectos potencialmente mortales en algunos pacientes, incluyendo problemas neurológicos y una reacción llamada síndrome de liberación de citoquinas. De hecho, Juno Therapeutics puso fin a un estudio CAR-T a principios de este año después de que los pacientes murieran debido a edemas cerebrales, es decir, a hinchazón en el cerebro. Ningún paciente tratado con la terapia CAR-T de Novartis ha fallecido por esa complicación, según la compañía.
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